[제약바이오 소식] 페니트리움, 전립선암 임상 1상 종료 후 '치료목적 사용승인' 신청

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현대바이오사이언스의 항암신약 후보물질 ‘페니트리움(CP-PCA07)’이 국내 전립선암 임상 1상 첫 환자의 투약 종료 뒤 치료 연속성을 잇기 위한 ‘치료목적 사용승인’을 신청했다.

현재 서울대병원에서 진행 중인 페니트리움의 거세저항성 전립선암 임상 1상 최저용량군 첫 환자가 12주 투약을 마친 가운데, 담당 전문의가 지난 6일 식품의약품안전처(식약처)에 ‘개인별 치료목적 사용승인’을 정식 신청했다고 현대바이오가 9일 밝혔다. 지난 2일 12주 투약을 마친 환자의 전신 상태와 경과를 검토한 주치의가 6개월(180일)분의 추가 치료가 필요하다고 판단한 것이다. 현대바이오는 이에 앞서 지난 5일 페니트리움 180일분(총 1,080정) 전량을 무상 공급하겠다는 제공의향서를 발급했다.

‘개인별 치료목적 사용승인’은 생명을 위협받거나 마땅한 대체 치료 수단이 없는 중증 환자에게 허가 전 임상시험용 의약품을 치료용으로 투여할 수 있도록 식약처가 승인하는 제도다. 통상 ‘동정적 사용’으로 불리며, 식약처 가이드라인에 따라 1회 최대 6개월분까지 신청할 수 있다.

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호르몬 치료에 반응하지 않는 말기 거세저항성 전립선암은 치료 대안이 극히 제한적이다. 이번 환자는 최저용량인 페니트리움 1일 600mg을 기존 표준치료제 ‘엔잘루타마이드’와 함께 12주간 병용 투여받았다. 주치의는 임상 종료 뒤 발생할 수 있는 투약 공백을 막고 치료를 지속할 필요가 있다고 판단해 승인을 요청했다. 실제 공급과 투약은 식약처 심사와 병원 내부 절차를 거쳐 진행된다.

페니트리움은 종양 주변 환경을 조절해 기존 항암제가 암세포(Seed)에 도달하도록 돕는 표적 신약 후보물질이다. 1889년 제시된 ‘씨앗과 토양(Seed & Soil)’ 가설을 실제 치료 전략으로 구현한 시도다. 그동안 학계에선 항암제 반복 투여 시 약효가 떨어지는 현상은 암세포 자체의 유전자 변이에 따른 내성으로 여겨져 왔다. 반면 현대바이오는 암 관련 섬유아세포(CAF)와 세포외기질(ECM) 등 종양 주변 조직이 굳어지며 약물이 물리적으로 닿지 못하는 현상을 ‘가짜내성(Pseudo-resistance)’으로 정의했다. 페니트리움은 이 종양 장벽을 완화해 기존 항암제의 침투와 반응을 되살리는 기전을 목표로 한다.

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페니트리움은 지난 9월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 계열사를 통해 재발성·불응성 진행성 고형암 대상 임상 2a상 진행 허용(Study May Proceed) 결정을 받으며 글로벌 개발을 병행하고 있다. 다만, 이번 신청은 약물의 유효성이 확증됐음을 뜻하진 않는다. 임상 1상은 안전성과 내약성 평가가 주목적인 초기 단계이며, 이번 사례 역시 최저용량군 환자 1명의 12주 경과에 국한된다. 식약처의 최종 승인 여부도 지켜봐야 한다. 향후 중·고용량군 환자 등록과 단계별 용량증량 시험을 통해 객관적 항종양 효과가 데이터로 입증돼야 한다는 과제가 남아있다.

진근우 현대바이오 대표는 “미국 FDA 임상 2a상 진행 허용을 받은 페니트리움의 국내 전립선암 임상에서 최저용량군 첫 환자가 계획된 투약을 마쳤고, 임상 주치의의 판단에 따라 6개월분 치료 지속을 위한 신청이 이뤄졌다”며 “환자의 치료 기회를 적극 지원하는 동시에, 국내외 임상개발을 통해 기존 항암제의 치료 반응을 개선하는 새로운 병용치료의 가능성을 객관적인 자료로 검증하겠다”고 밝혔다.고 밝혔다.