L’optogénétique s’avère sûre pour traiter certaines formes de cécité

Par Nicolas Gutierrez C. le 07.10.2026 à 23h02 Lecture 9 min. Abonnés

Ce premier essai clinique de phase 1 chez l’humain montre que l’optogénétique est bien tolérée, ouvrant la voie vers des traitements pour redonner la vue. Entretien avec José-Alain Sahel, directeur de l’Institut de la vision à l’Université de Pittsburgh et directeur de l’étude.

Un dispositif filme ce qui est devant le patient et projette cette image vers ses yeux pour stimuler les cellules modifiées par optogénétique, permettant au patient de voir et toucher le cahier posé sur la table.

José-Alain Sahel/University of Pittsburgh Medical Center Vision Institute

Une semaine historique pour l’optogénétique ! Seulement deux jours après le Nobel de médecine qui récompense cette technique révolutionnaire, une étude publiée le 7 octobre 2026 dans le New England Journal of Medicine vient y ajouter un peu plus d’éclat. Il s’agit du premier essai clinique à tester cette méthode chez l’humain : dix patients aveugles atteints de rétinopathie pigmentaire (maladie d’origine génétique qui cause une dégénérescence des cellules photoréceptrices de la rétine) ont été traités, montrant que la technique est sûre et qu’elle parvient à redonner la vue partiellement. Pour mieux comprendre les enjeux de cet essai pionnier, Sciences et Avenir a discuté avec le Pr José-Alain Sahel, directeur de l’Institut de la vision à l’Université de Pittsburgh et directeur de l’étude, qui, d’ailleurs, vient de recevoir le prix de l’Association pour la recherche sur la vision et l’ophtalmologie (Arvo) pour ces recherches. 

Sciences et Avenir : Un Nobel de médecine suivi de la publication d’un essai clinique chez l’humain, c’est vraiment la semaine de l’optogénétique !
José-Alain Sahel : En effet, maintenant, tout le monde sait que l'optogénétique est utilisée depuis 20 ans, dans presque tous les laboratoires de neurosciences, pour comprendre le fonctionnement du système nerveux. Et pour l'application thérapeutique, il y a un certain nombre de domaines dans lesquels il y a des projets en cours. Il y a des gens qui travaillent sur l'audition pour essayer d'améliorer les résultats obtenus avec les implants cochléaires. Il y a des gens qui travaillent sur la maladie de Parkinson pour essayer de remplacer la stimulation cérébrale profonde, actuellement réalisée à l'aide d’électrodes, par un système d'optogénétique. Mais pour l'instant, aucune de ces applications n'a franchi le seuil de la clinique. Le seul domaine où l’optogénétique a actuellement une application clinique, c’est la vision.
Notre étude en 2021 dans Nature Medicine était la première à démontrer qu’un humain pouvait bénéficier de l'optogénétique. Nous publions maintenant l'ensemble des patients de cet essai clinique de phase 1. C'est surtout un essai de sécurité pour montrer que la tolérance est bonne. C'est, en effet, une question importante de savoir si l'expression d'une protéine complètement étrangère à l'espèce humaine (qui, au départ, a été identifiée chez les algues et certains micro-organismes) allait entraîner des réactions immunitaires ou des problèmes de toxicité.