Protalix en la Conferencia Stifel 2026: crecimiento y desarrollo de su cartera

El martes, 10.11.2026, Protalix (PLX) aprovechó la Conferencia Stifel 2026 de Atención Sanitaria para presentar un negocio respaldado por unas ventas comerciales más sólidas, una cartera de proyectos más amplia y una posición de caja más saludable. La dirección señaló avances claros en sus medicamentos comercializados y programas de desarrollo, al tiempo que advirtió que los ingresos trimestrales pueden seguir siendo irregulares debido al modelo de ventas por lotes de la compañía.

La empresa afirmó que entra en la siguiente fase con mayor flexibilidad financiera, aunque los inversores aún deben esperar al catalizador más importante: los datos del PRX-115, su programa de fase II para la gota.

Conclusiones clave

• Protalix indicó que los ingresos acumulados hasta la fecha alcanzaron 75,6 millones de dólares hasta el tercer trimestre de 2024, camino de cumplir o superar la orientación para el año completo.
• La compañía destacó el fuerte impulso de Elfabrio tras recibir la aprobación europea para una pauta de dosificación cada cuatro semanas y su reciente lanzamiento en Brasil.
• PRX-115, el principal activo de crecimiento de la compañía, ha completado aproximadamente dos tercios del reclutamiento en la fase II y sigue en calendario para concluir el reclutamiento en el primer trimestre de 2025.
• La dirección informó de que Protalix contaba con 48,5 millones de dólares en efectivo y depósitos, lo que le otorga margen para financiar sus operaciones y trabajos de desarrollo durante varios años.
• La compañía también está construyendo una cartera incipiente de enfermedades renales raras y espera contar con entre cuatro y seis programas en fase de descubrimiento hasta la fase I en un plazo de dos años.

Resultados financieros y orientación

Protalix indicó que los ingresos acumulados alcanzaron 75,6 millones de dólares hasta el tercer trimestre de 2024. La dirección señaló que ese nivel sitúa a la compañía en posición de cumplir o superar su orientación para 2024, aunque no reiteró el objetivo para el año completo durante la presentación.

De cara al futuro, la compañía ofreció una orientación de ingresos para 2026 de entre 78 millones y 83 millones de dólares. La dirección explicó que esa cifra refleja una visión anual del negocio y no debe juzgarse trimestre a trimestre, especialmente por la forma en que se reconocen los ingresos en la asociación con Chiesi.

• Ingresos acumulados hasta el tercer trimestre de 2024: 75,6 millones de dólares
• Orientación de ingresos para 2026: entre 78 millones y 83 millones de dólares
• Ingresos previstos de Chiesi en 2026: entre 33 millones y 35 millones de dólares
• Efectivo y depósitos: 48,5 millones de dólares

Gilad Mamlok, director financiero de la compañía, señaló que el acuerdo con Chiesi no es un flujo de regalías clásico. Protalix vende lotes de producto a Chiesi, y el momento de esas ventas depende de las decisiones de inventario que tome el socio.

"Este no es un modelo de regalías clásico", afirmó Mamlok. "Se trata más bien de la gestión de inventario de Chiesi."

Esa estructura puede generar oscilaciones trimestrales incluso cuando el mercado subyacente está creciendo. La dirección indicó que los inversores deben centrar la atención en las tendencias anuales en lugar de en las fluctuaciones a corto plazo.

Actualizaciones comerciales: Elfabrio y Elelyso

La historia comercial de Protalix está liderada por dos medicamentos aprobados: Elelyso para la enfermedad de Gaucher y Elfabrio para la enfermedad de Fabry. Elelyso está licenciado a Pfizer excepto en Brasil, mientras que Elfabrio está licenciado globalmente a Chiesi.

La dirección señaló que Elfabrio es el principal motor de crecimiento a corto plazo de la compañía. El medicamento recibió su primera aprobación en mayo de 2023 para una pauta bimensual en la Unión Europea y en Estados Unidos. En marzo de 2024, obtuvo la aprobación de la Unión Europea para una pauta de dosificación cada cuatro semanas, un cambio que la dirección describió como especialmente relevante dado que aproximadamente el 70% de los pacientes con enfermedad de Fabry viven fuera de Estados Unidos.

• Aprobación original de Elfabrio: mayo de 2023
• Aprobación de la UE para la pauta cada cuatro semanas: marzo de 2024
• Reciente aprobación en Brasil: tanto la pauta bimensual como la pauta cada cuatro semanas
• Pacientes con enfermedad de Fabry fuera de EE. UU.: aproximadamente el 70%

Dror Bashan, director ejecutivo, señaló que el lanzamiento está funcionando bien y que la compañía espera una expansión continua del mercado.

"El lanzamiento es un éxito", afirmó Bashan.

Añadió que el intervalo de dosificación más prolongado otorga mayor libertad a los pacientes y podría favorecer un uso más amplio en general. La dirección indicó que el producto está ganando terreno en distintas geografías y se beneficia del enfoque comercial de Chiesi. Chiesi, una empresa privada italiana de atención sanitaria con unos ingresos de aproximadamente 4.000 millones de euros, trata a Elfabrio como uno de sus productos clave en enfermedades raras.

Protalix también abordó la situación de Elelyso en Brasil, donde indicó que los ingresos anuales se sitúan en un rango de entre 22 millones y 25 millones de dólares. La compañía estimó su cuota de mercado en aproximadamente el 25% frente a Cerezyme, su principal competidor, y señaló que el crecimiento en ese mercado es constante pero lento. La dirección añadió que Pfizer está menos centrada en Elelyso en Brasil y está dirigiendo más atención a otros programas.

PRX-115: el principal catalizador de desarrollo

El activo más importante de la cartera de la compañía es PRX-115, un tratamiento en fase II para la gota no controlada. El programa se está estudiando en el ensayo RELEASE, que ha completado aproximadamente dos tercios del reclutamiento. Protalix espera concluir el reclutamiento en el primer trimestre de 2025.

El estudio está diseñado como un protocolo de seis meses con una sólida potencia estadística, y la dirección espera disponer de datos aproximadamente un año a partir de la fecha actual. El ensayo incluye un brazo de placebo y cuatro brazos de tratamiento activo:

• Una vez cada cuatro semanas con metotrexato
• Una vez cada seis semanas con metotrexato
• Una vez cada ocho semanas con metotrexato
• Una vez cada cuatro semanas sin metotrexato

La dirección indicó que el programa está dirigido a una población grave de entre 150.000 y 200.000 pacientes en Estados Unidos con gota no controlada. La compañía señaló que el mercado podría crecer hasta varios miles de millones de dólares en 2031.

PRX-115 se está desarrollando como posible alternativa a Krystexxa de Amgen, que actualmente es la única terapia aprobada para la gota no controlada y genera unas ventas anuales de entre 1.500 millones y 1.600 millones de dólares. Protalix afirmó que el objetivo es reducir la carga de infusiones manteniendo una sólida eficacia y seguridad.

Bashan señaló que los datos de la fase I dieron a la compañía confianza en el mecanismo.

"Vemos que el mecanismo de acción funciona y funciona bien", afirmó.

Añadió que la dosis más alta probada mostró aproximadamente 12 semanas de actividad enzimática activa y aproximadamente 40 días o más por debajo del umbral de ácido úrico de 2 miligramos por decilitro. La compañía indicó que todos los sujetos con la dosis de 36 miligramos alcanzaron niveles de ácido úrico por debajo de 6 miligramos por decilitro, y cuatro de seis alcanzaron niveles por debajo de 2 miligramos por decilitro.

La dirección señaló que el estudio de fase I, un ensayo de dosis única ascendente en 64 sujetos con hiperuricemia, respaldó la selección de la dosis de 36 miligramos para la fase II. La compañía indicó que la molécula incluye un cambio de aminoácido C250 y un pequeño PEG de 3,4 kilodalton diseñado para mejorar el enmascaramiento y reducir la inmunogenicidad.

Cómo podría ser el éxito del PRX-115

La dirección señaló que el éxito en la fase II implicaría tanto un buen perfil de seguridad e inmunogenicidad como eficacia en uno o más brazos de tratamiento. La compañía indicó que una pauta cada cuatro semanas sin metotrexato sería un "gran éxito", mientras que las pautas cada seis u ocho semanas con metotrexato también podrían ser relevantes.

Protalix afirmó que está abierta a avanzar con más de un brazo hacia la fase III si los datos respaldan ese enfoque. Bashan señaló que si dos de los cuatro brazos activos funcionan bien, la compañía consideraría avanzar con ambos para ofrecer más opciones a los médicos.

"Si efectivamente alcanzamos bien los principales objetivos en, digamos, dos de los cuatro, continuaremos con ellos", afirmó Bashan.

También indicó que la compañía espera reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) tras los resultados de la fase II. Protalix prevé que un único estudio pivotal podría ser suficiente para la fase III, aunque señaló que eso dependerá de los datos y de las conversaciones con los reguladores.

La dirección señaló que el principal beneficio clínico sería la reducción de las visitas a la clínica. En su hipótesis de base, una pauta cada seis semanas podría reducir las visitas de tratamiento a aproximadamente ocho o nueve al año, frente a las aproximadamente 20 o 22 visitas anuales del calendario bimensual de Krystexxa.

"Es significativo", afirmó Bashan.

Desarrollo de la cartera más allá de la gota

Más allá de Elfabrio y PRX-115, Protalix indicó que está construyendo una cartera incipiente de enfermedades renales raras utilizando su plataforma de expresión de proteínas de origen vegetal. La compañía espera contar con entre cuatro y seis programas en fase de descubrimiento hasta la fase I en un plazo de dos años, con algunos programas procedentes de trabajo interno y otros de colaboraciones con terceros.

La dirección señaló que se está centrando en programas que abordan necesidades médicas no cubiertas claras y que utilizan nuevos mecanismos de acción. La compañía indicó que es poco probable que licencie activos listos para la fase II, dado su tamaño actual y la falta de una gran infraestructura comercial.

• Cartera prevista en dos años: entre cuatro y seis programas
• Fase: desde el descubrimiento hasta la fase I
• La atención se centra en: enfermedades renales raras y nuevos mecanismos de acción
• Enfoque: combinación de programas internos y colaboraciones externas

La dirección señaló que cada programa que avance hacia la fase I podría añadir un valor significativo, y describió la estrategia en general como un alejamiento del modelo dependiente de regalías hacia un negocio biotecnológico más diversificado.

Perspectivas futuras y posicionamiento estratégico

Protalix indicó que ahora cuenta con suficiente flexibilidad financiera para respaldar sus operaciones comerciales y planes de desarrollo durante varios años. La dirección describió la posición de la compañía como mucho más sólida que en períodos anteriores.

El plan a largo plazo de la compañía se sustenta en tres niveles de valor:

• Ingresos comerciales de Elfabrio y Elelyso, que proporcionan un nivel base de respaldo
• PRX-115, que podría convertirse en un importante motor de crecimiento si los datos de la fase II son positivos
• Programas renales en fase inicial, que podrían añadir opcionalidad con el tiempo

La dirección indicó que tiene previsto ofrecer orientación para 2027 una vez que se disponga de los sólidos resultados esperados de 2026. También señaló que la compañía está en "la tendencia correcta para los próximos años".

Aspectos destacados del turno de preguntas y respuestas

Durante el turno de preguntas y respuestas, la dirección volvió en varias ocasiones al lanzamiento de Elfabrio y a la asociación con Chiesi. La compañía indicó que la pauta cada cuatro semanas lleva aproximadamente entre siete y ocho meses en el mercado y está mostrando una buena adopción en Europa, Estados Unidos y otros mercados.

En cuanto al reconocimiento de ingresos, Mamlok reiteró que el negocio no debe verse como un flujo de regalías estándar. Señaló que las ventas por lotes a Chiesi pueden aumentar o disminuir en función de las decisiones de inventario, lo que puede hacer que los resultados trimestrales parezcan irregulares incluso cuando la demanda de los pacientes está mejorando.

En relación con PRX-115, Bashan indicó que los datos de la fase I dieron a la compañía confianza en que el medicamento funciona en sujetos hiperuricémicos. Señaló que las simulaciones de la compañía sugieren una probabilidad razonable de alcanzar uno o más brazos en la fase II, aunque advirtió que el perfil final de inmunogenicidad solo quedará claro cuando se disponga de datos de dosis múltiples.

La dirección también indicó que está estudiando opciones de comercialización para PRX-115. Esas opciones incluyen la comercialización interna, la co-promoción, la licencia o el uso de una organización comercial por contrato. Bashan señaló que la compañía está considerando seriamente desarrollar su propia capacidad comercial con el tiempo, ya que eso podría proporcionar más flexibilidad y un mayor potencial alcista que un acuerdo de regalías.

La compañía indicó también que está realizando estudios de mercado con tres posibles socios externos para ayudar a orientar esa decisión antes de los resultados de la fase II.

Conclusión

Protalix abandonó la conferencia con un mensaje de finanzas más estables, mejor impulso comercial y una cartera que podría ampliar su perfil de crecimiento. La próxima gran prueba llegará con los datos del PRX-115 y la capacidad de la compañía para mantener el crecimiento de Elfabrio.

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