Na tę terapię mąż Stenki zebrał prawie dwa miliony złotych. Co z refundacją CAR-T?

Na początku listopada aktorka Danuta Stenka zwróciła się do fanów z dramatycznym apelem, uruchomiając zbiórkę na leczenie swojego męża Janusza Grzelaka. Potrzebną kwotę - ponad 1,7 mln złotych - osiągnięto już po dwóch dniach. Okazuje się jednak, że pacjentów w podobnej sytuacji, co mąż aktorki, jest więcej.

Terapia CAR-T, na którą zbierają pacjenci, to nowoczesna forma immunoterapii komórkowej, polegająca na pobraniu od pacjenta limfocytów T, które następnie są genetycznie modyfikowane w laboratorium w taki sposób, by potrafiły rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Tak przygotowane limfocyty podaje się choremu w pojedynczej infuzji dożylnej.

Jej działanie wyjaśniał niedawno w rozmowie z TVN24+ dr n. med. Marcin Rymko, specjalista hematologii, immunologii klinicznej oraz chorób wewnętrznych, konsultant wojewódzki w dziedzinie hematologii w kujawsko-pomorskim. Zaznaczył, że w hematologii CAR-T jest najlepszą możliwością terapeutyczną dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną oporną na leczenie i z agresywnymi chłoniakami. I w tych wskazaniach jest refundowana.

Jak zaznaczali eksperci w rozmowie z TVN24+, pacjenci ze szpiczakiem nie mogą otrzymać CAR-T nawet w ramach procedury RDTL, czyli Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych.

Najdroższy program w hematoonkologii

Zapytaliśmy resort zdrowia, dlaczego chorzy na szpiczaka plazmocytowego nie mogą liczyć na refundację nowoczesnej terapii CAR-T oraz czy może się to zmienić w niedalekiej przyszłości.

Biuro Komunikacji resortu zdrowia w odpowiedzi na nasze pytania informuje, że w Ministerstwie toczyły się postępowania o objęcie refundacją dwóch różnych terapii CAR-T dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Oba zakończyły się wydaniem negatywnych decyzji o objęciu refundacją w pierwszej instancji.

Pierwszy z leków, w sprawie których prowadzono postępowanie refundacyjne, miał być dostępny od trzeciej linii leczenia. Po ponownym rozpatrzeniu sprawy - w drugiej instancji - podtrzymano jednak negatywną decyzję o finansowaniu tej terapii w ramach programu lekowego B.54, czyli tego, który dotyczy leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego.

DOWIEDZ SIĘ WIĘCEJ:

Drugi z preparatów stosuje się w drugiej i trzeciej linii leczenia. Postępowanie w drugiej instancji w sprawie jego finansowania wciąż jest prowadzone. Minister Zdrowia ma 180 dni na ponowne rozpatrzenie wniosku. Okres ten może się jednak wydłużyć w określonych przepisami sytuacjach, na przykład jeśli wymagane jest uzupełnienie niezbędnych danych.

Jak leczy się szpiczaka plazmocytowego w Polsce?

Resort zdrowia podkreśla w przesłanej do nas informacji, że chorzy na szpiczaka plazmocytowego w Polsce mają dostęp do wielu opcji terapeutycznych, m.in. przeciwciał monoklonalnych, inhibitorów proteasomu, leków immunomodulujących i koniugatu przeciwciało-lek. Ponadto, od czwartej linii w ramach programu lekowego B.54. objęte refundacją są dwa innowacyjne przeciwciała bispecyficzne stosowane w monoterapii.

W ciągu ostatnich trzech lat katalog opcji terapeutycznych dla chorych na szpiczaka plazmocytowego faktycznie uległ istotnej poprawie. Z jednej strony rozszerzano wskazania do stosowania już refundowanych leków, z drugiej - obejmowano finansowaniem nowe terapie.

Jednocześnie, Ministerstwo nie zaprzecza temu, że CAR-T jest opcją potrzebną pacjentom. "Przeciwciała bispecyficzne, obok terapii CAR-T, stanowią przełomową metodę immunoterapii ukierunkowaną na limfocyty T" - czytamy w odpowiedzi resortu.

Ministerstwo Zdrowia podkreśla, że w obszarze hematoonkologii nie ma bardziej kosztownego programu lekowego niż ten dla chorych na szpiczaka plazmocytowego. W 2025 roku wydatki na niego przekroczyły 619 mln złotych.

Szpiczak plazmocytowy - objawy

Chociaż szpiczak nie jest częstym nowotworem - w Polsce rozpoznaje się go u około dwóch i pół tysiąca osób rocznie - warto znać jego objawy, ponieważ na początku są one zwykle niespecyficzne i łatwo je zrzucić na bardziej błahe przyczyny.

- Pierwsze objawy szpiczaka są nieswoiste. To najczęściej osłabienie, niedokrwistość, nawracające infekcje, ale również bóle kostne, szczególnie kręgosłupa. Niestety, zdarza się, że diagnostyka przyspiesza dopiero wtedy, gdy dochodzi do patologicznego złamania kości spowodowanego zmianami osteolitycznymi - mówił w rozmowie z TVN24+ prof. Krzysztof Giannopoulos z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologicznego i Transfuzjologicznego.

W przypadku utrzymujących się, niewyjaśnionych objawów ważne jest wykonanie podstawowych badań, takich jak morfologia krwi, OB, stężenie kreatyniny i wapnia. Jeśli wyniki budzą podejrzenie szpiczaka, diagnostykę należy poszerzyć między innymi o badanie białek surowicy i wolnych łańcuchów lekkich.