Por fin hay un tratamiento para la demencia de mi hijo de 5 años, pero tiene un costo de US$4 millones

• • Autor, Danielle Herbert
  • Título del autor, BBC Gales

• Fecha de publicación 28 minutos

• Tiempo de lectura: 5 min

La madre de un niño de cinco años con una forma rara de demencia tiene que pagar casi US$4 millones por el tratamiento que le salvará la vida.

A Tate McDaid, de Swansea, Gales, le diagnosticaron el síndrome de Sanfilippo, una forma de demencia que afecta a poco más de 100 niños en Reino Unido, cuando tenía cuatro años.

En septiembre, se aprobó en Estados Unidos la primera terapia génica para tratar esta enfermedad en niños.

Su madre, Tammy, dijo que pasó "meses rezando" para que se aprobara el tratamiento, pero descubrió que costará cerca de US$4 millones por niño, y no está claro cómo las familias fuera del suelo estadounidense podrán financiarlo.

Médicos galeses contactaron a sus homólogos estadounidenses para ver qué posibles vías de acceso existían para Tate.

"Me emocioné cuando aprobaron el tratamiento inicialmente, pero al día siguiente la realidad me golpeó con fuerza", dijo Tammy.

Fue entonces cuando leyó que el precio se había fijado en US$3,95 millones.

Tammy se puso en contacto con Ultragenyx, la empresa que desarrolló la terapia, con la esperanza de comprender cómo las familias que viven fuera del país norteamerican y que no tienen seguro médico allí podrían cubrir los costos.

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"Entendemos lo que cobran a los ciudadanos estadounidenses, pero ellos tienen seguro médico", añadió.

"¿Qué significa esto para nosotros en Reino Unido?", sostuvo.

"No solo en Reino Unido, sino para todos los que buscan este tratamiento".

Al explicar cómo funcionaría el medicamento FAYUVI, aprobado en Estados Unidos, para familias fuera de ese país, Ultragenyx declaró: "No podemos ofrecer una estimación única del costo total de la atención para un paciente internacional, ya que estos costos dependen de las necesidades médicas específicas de cada paciente y de la institución que le brinde atención".

¿Qué es la demencia infantil?

El síndrome de Sanfilippo tipo A, también conocido como mucopolisacaridosis tipo III (MPS III), provoca la pérdida gradual de capacidades como caminar y comer.

Debido a su naturaleza neurodegenerativa, a menudo se denomina "Alzheimer infantil" o "demencia infantil".

Según la Sociedad para las Enfermedades por Mucopolisacáridos (MPS Society), una organización benéfica que ayuda a los niños que viven con el síndrome de Sanfilippo, alrededor de 140 niños en Reino Unido padecen esta afección.

Actualmente no existe cura para el síndrome, pero el nuevo fármaco podría retrasar su aparición y permitir que Tate se mantenga activo durante más tiempo.

La condición puede progresar más rápidamente después de los cinco años, por eso Tammy dice que recaudar el dinero suficiente para que su hijo reciba el tratamiento que aún no está disponible en su país "es una verdadera batalla contra el tiempo".

"Si mañana apareciera un millonario y nos diera el dinero, nos iríamos a Estados Unidos inmediatamente".

En el caso de Tate, que cumple seis años este noviembre, Tammy no cree que el tiempo esté de su lado.

"Tate ya muestra signos de deterioro cognitivo", añadió.

"Cuanto mayor se haga, menos efectivo será el tratamiento y más capacidades perderá en el proceso."

"Siento que estamos en un punto de inflexión y estoy aterrorizada".

Tammy describe a Tate como "el hombrecito más feliz del mundo" que "ignora por completo" sus problemas, y explicó lo importante que es la movilidad para él.

"Él no habla, nunca ha hablado. Pero su movilidad lo es todo para él y por eso estoy luchando por ella", dijo.

La madre comenzó a recaudar fondos antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense aprobara el nuevo medicamento, y ahora cuenta con más de US$215.000.

Pero esto solo cubre alrededor del 5% del costo total estimado del tratamiento.

"Lamentablemente, vivimos en un mundo donde necesitamos millones, no cientos de miles", añadió.

"Simplemente espero que, por algún milagro, la compañía farmacéutica vuelva a contactarnos y nos diga que pueden hacerlo un poco más barato, pero aun así costará millones".

Ultragenyx declaró: "Estamos siguiendo una estrategia regulatoria global, y la aprobación de la FDA es un primer paso importante en nuestro objetivo a largo plazo de ofrecer esta opción de tratamiento a familias de todo el mundo".

"También comprendemos la urgencia con la que las familias afectadas por el síndrome de Sanfilippo tipo A afrontan la búsqueda de opciones de tratamiento y por qué algunas pueden considerar viajar a Estados Unidos para acceder a la terapia génica".

"Recomendamos a las familias que se acerquen al proveedor de atención médica de su hijo para comprender qué posibles vías de acceso existen antes de asumir que esta es su única opción".

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Este artículo fue escrito originalmente en inglés y usamos una herramienta de inteligencia artificial para traducirlo. Un periodista de la BBC revisó el texto antes de su publicación. Más información sobre cómo usamos IA.