Irmãos acreanos com doença rara viajam aos EUA para avaliação em estudo clínico: 'Grande conquista'

Ao g1, a mãe deles, a advogada Fabíula Fleming, disse que a viagem representa uma conquista para a família, que mobiliza uma campanha de arrecadação para custear o estudo. Apesar do avanço, ela explica que os meninos ainda não receberão tratamento nesta etapa.

"Estamos vivendo uma grande conquista nesse momento com essa viagem para a triagem dos meninos, mas ainda não é o momento da dosagem. Continuamos precisando, agora mais do que nunca, alcançar o valor. Ainda temos um longo caminho importante pela frente", celebrou.

Pedro Rodrigues, de 12 anos, e Tiago Rodrigues, de 7, convivem com a Distrofia Muscular de Cinturas tipo 2C, doença genética ultrarrara — Foto: Arquivo pessoal

🧬Distrofia Muscular de Cinturas tipo 2C é uma doença genética, degenerativa e sem cura definitiva. Ela compromete principalmente os músculos dos ombros, braços, quadris e pernas, provocando perda progressiva da força muscular ao longo da vida.

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Na manhã desta quinta, amigos e familiares foram, antes das 5 horas da manhã, até a residência da família para prestar apoio e orar pelas crianças antes do embarque no aeroporto de Rio Branco. Emocionada, Fabiula agradeceu as manifestações de carinho que recebeu dos amigos.

"Esse carinho que a nossa igreja, os amigos, a família e o povo acreano me faz ser muito grata a Deus por tudo, isso emociona demais. A gente fica com um misto de gratidão e nervosismo também, mas, mesmo assim estou com muita fé de que vai dar certo", declara.

Segundo ela, já foram arrecadados até a tarde desta quinta R$ 4.122.624,88, distante ainda mais de R$ 1 milhão da meta de US$ 1 milhão (cerca de R$ 5,6 milhões). No site oficial da campanha, R$ 4 milhões foram arrecadados, porém, a família recebe doações via pix.

A família ficará hospedada na casa de amigos em Orlando, na Flórida. De lá, seguirá de carro até Gainesville, cidade que fica a aproximadamente uma hora de distância e onde está localizada a Universidade da Florida, responsável pelo estudo clínico.

Viagem é para triagem

Fabíula destaca que a primeira viagem tem como objetivo realizar a triagem dos irmãos. Durante o período, Pedro e Tiago passarão pelos exames iniciais, avaliações físicas e outros procedimentos previstos no protocolo do estudo. O retorno ao estado acreano está marcado para 30 de novembro.

Somente depois dessa etapa será possível verificar se os dois atendem aos critérios necessários para inclusão na fase de administração da terapia gênica. "Pedro e Tiago ainda não vão receber a terapia gênica nesta primeira viagem, seguindo os procedimentos previstos no protocolo", afirmou.

Pedro, de 12 anos, e Tiago, de 7, convivem com doença genética ultrarrara em Rio Branco — Foto: Arquivo pessoal

A mãe considera a viagem o primeiro passo para a possibilidade de acesso ao tratamento, mas ressalta que a aprovação na triagem e a continuidade no estudo ainda dependem das avaliações médicas. Conforme a mãe, os testes começam na próxima quarta-feira (19).

"Somente depois dessas avaliações é que eles poderão ser incluídos na fase que tanto esperamos: a administração da dose da terapia gênica. É o primeiro degrau do nosso milagre! E, embora ainda não seja a dosagem, chegar até aqui já representa uma conquista gigantesca para nós", disse.

Perda da força muscular

Pedro e Tiago convivem com a distrofia muscular de cinturas tipo 2C (LGMD2C), uma condição genética degenerativa e ultrarrara que compromete principalmente os músculos dos ombros, braços, quadris e pernas.

Pedro foi o primeiro a receber o diagnóstico, em seguida, a família descobriu que Tiago também havia herdado a condição. Os efeitos da doença aparecem de maneiras diferentes entre os irmãos. Aos 12 anos, Pedro já enfrenta limitações importantes em atividades cotidianas, como correr e levantar.

Tiago, por ser mais novo, ainda consegue participar de algumas brincadeiras, mas também apresenta sinais de perda de força muscular. Atualmente, os dois fazem fisioterapia especializada três vezes por semana em Rio Branco e recebem acompanhamento médico.