PTC Therapeutics à la conférence Cantor Healthcare : SEPHIENCE stimule la croissance

Vendredi, 11 septembre 2026 — PTC Therapeutics (PTCT) a profité de la 12e édition de la Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference pour présenter une mise à jour complète de sa stratégie dans les maladies rares, portée par le lancement rapide de SEPHIENCE dans la phénylcétonurie (PCU) et les avancées de son pipeline. La direction a indiqué que la société prend de l’élan, mais qu’elle fait également face aux risques habituels liés aux lancements, notamment la persistance des patients, les délais de remboursement à l’international et la nécessité de convertir les données du pipeline en approbations réglementaires.

Le directeur général Matt Klein et le directeur financier Pierre Gravier ont indiqué que PTC s’oriente vers un modèle plus diversifié, avec SEPHIENCE comme moteur de revenus à court terme et plusieurs programmes de développement offrant un potentiel à plus long terme. La société a précisé qu’elle prévoit d’atteindre l’équilibre des flux de trésorerie en 2026 et dispose encore de plus de 2 milliards de dollars en liquidités pour soutenir son développement et ses opérations de croissance externe.

Points clés à retenir

• SEPHIENCE dépasse les premières attentes et est en bonne voie pour atteindre une opportunité de revenus mondiaux supérieure à 2 milliards de dollars.
• PTC a indiqué disposer de plus de 2 milliards de dollars en liquidités et prévoit d’atteindre l’équilibre des flux de trésorerie en 2026.
• Votoplam a montré un ralentissement de 52% de la progression de la maladie à 24 mois chez les patients au stade 2 de la maladie de Huntington.
• La société a élargi sa plateforme d’épissage et a intégré ST-920, une thérapie génique pour la maladie de Fabry, via un accord d’un montant initial de 111 millions de dollars.
• La direction a estimé que le marché ne reflète peut-être pas encore pleinement la valeur de SEPHIENCE et du reste du pipeline.

Résultats financiers

PTC a indiqué que son bilan reste un atout majeur :

• Les liquidités et équivalents de trésorerie dépassaient 2 milliards de dollars à la fin du deuxième trimestre 2026.
• Le paiement initial de 111 millions de dollars pour ST-920 représente moins de 1% du total des liquidités.
• La direction prévoit d’atteindre l’équilibre des flux de trésorerie en 2026.
• La société a indiqué que sa position en capital lui laisse de la marge pour le développement interne et des opérations de développement commercial supplémentaires.

Gravier a décrit la société comme disposant d’une flexibilité financière suffisante pour soutenir plusieurs programmes simultanément. La direction a précisé que l’objectif est de continuer à construire une entreprise capable de s’autofinancer tout en poursuivant des acquisitions ou des partenariats stratégiques. La solide position de liquidité de la société se reflète dans son ratio de liquidité générale de 3,39 et, selon un conseil InvestingPro, les actifs liquides dépassent les obligations à court terme. Avec une capitalisation boursière de 5,62 milliards de dollars et un chiffre d’affaires sur les douze derniers mois de 1,01 milliard de dollars, PTC maintient une base financière solide malgré un BPA négatif de 0,47 dollar sur les douze derniers mois.

Mises à jour opérationnelles

Lancement de SEPHIENCE dans la phénylcétonurie

SEPHIENCE, également connue sous le nom de sépiaptérine, reste le principal moteur commercial. PTC a indiqué que le lancement a dépassé les attentes des investisseurs et ne montre aucun signe de ralentissement.

• Plus de 2.000 formulaires de démarrage ont été collectés aux États-Unis, sur une population cible d’environ 17.000 patients.
• Des prescriptions ont été émises par 100% des centres d’excellence américains.
• Le médicament est utilisé chez des patients naïfs de tout traitement, des patients en échec thérapeutique, des adultes éloignés des soins et des patients allant des nouveau-nés jusqu’à 80 ans.
• Environ 20% des patients ont interrompu le traitement jusqu’à présent, un chiffre proche de la fourchette de 20% à 25% observée lors des essais cliniques.
• La direction a indiqué que le rythme actuel dépasse déjà les ventes maximales de Kuvan, une thérapie précédente pour la phénylcétonurie.

Klein a indiqué que le lancement a bénéficié d’une demande refoulée et d’une population de patients plus facile à identifier que dans de nombreuses maladies rares. Il a précisé que de nombreux centres ont commencé à traiter des patients lors de consultations de routine tous les trois à six mois, créant un rythme régulier qui a débuté fin 2025 et s’est poursuivi tout au long de 2026.

PTC a également indiqué qu’environ 2.500 patients restent sous thérapie de marque Kuvan ou générique, représentant une opportunité de conversion visible. La société a précisé que 70% des patients atteints de phénylcétonurie ont déjà essayé Kuvan, et qu’environ 30% présentent des mutations qui ne répondent pas au BH4.

La direction a indiqué que les patients passant de la saproptérine à SEPHIENCE montrent une amélioration de la réduction de la phénylalanine et une libéralisation du régime alimentaire. Elle a également précisé que la thérapie offre des bénéfices plus larges, notamment une meilleure clarté mentale, moins de brouillard cérébral, moins de fatigue, une humeur améliorée et une anxiété réduite.

Expansion internationale

PTC a décrit SEPHIENCE comme un véritable lancement mondial, avec des approbations aux États-Unis, en Europe et au Japon obtenues à quelques mois d’intervalle.

• L’Allemagne a lancé le produit à l’été 2025 et dispose encore d’une marge de croissance dans le cadre d’une période de prix libres.
• Le Japon a lancé le produit à la fin du premier trimestre 2026 et a enregistré une bonne adoption au deuxième trimestre.
• Le Japon bénéficie d’une tarification similaire à celle des États-Unis et d’une protection du prix du médicament orphelin sur 10 ans.
• Environ 1.000 patients se trouvent sur le marché japonais.
• Des approbations ont également été obtenues au Moyen-Orient, avec des lancements attendus prochainement.
• Le Brésil a approuvé le médicament début 2026 et lui a accordé la classification de thérapie innovante la plus élevée de la CMED.
• Les négociations sur les prix et le remboursement sont en cours dans plusieurs pays européens.

La société a indiqué que la croissance devrait se poursuivre en Europe, au Moyen-Orient, en Russie, dans la Communauté des États indépendants, en Amérique latine et au Canada jusqu’en 2027 et au-delà. PTC estime que ses marchés commerciaux comprennent environ 58.000 patients atteints de phénylcétonurie dans le monde, dont 17.000 aux États-Unis et plus de 40.000 en dehors des États-Unis.

Votoplam pour la maladie de Huntington

PTC a également mis en avant le votoplam, son programme oral pour la maladie de Huntington. La société a indiqué que les données de phase 2 ont montré un ralentissement de 52% de la progression de la maladie à 24 mois chez les patients au stade 2 à la dose la plus élevée.

• La réduction dose-dépendante de la protéine huntingtine variait de 30% à 50%.
• La société a indiqué que le résultat a atteint son objectif d’efficacité prédéfini.
• Le médicament a été décrit comme sûr et bien toléré.
• PTC a indiqué disposer de preuves objectives d’engagement de la cible grâce à l’analyse des cellules sanguines, ce qu’elle a qualifié d’inhabituel pour une thérapie orale.
• Le médicament est réversible si nécessaire.

Un essai de phase 3 est en cours avec un objectif d’enrôlement d’environ 770 personnes. Le critère d’évaluation principal est la variation du cUHDRS sur une période pouvant aller jusqu’à 36 mois, et l’étude comprend une analyse intermédiaire pouvant soutenir des discussions réglementaires anticipées. PTC a indiqué qu’elle prévoit de discuter d’une éventuelle voie d’approbation accélérée avec la FDA sur la base du dossier de phase 2.

Klein a indiqué que le dossier de données comprend une efficacité contrôlée par placebo, des effets dose-dépendants, une exposition dans un groupe de patients plus large et un engagement objectif de la cible. Il a également précisé que la société estime que la thérapie pourrait à terme être utilisée sur tout le spectre de la maladie de Huntington, y compris chez les patients à un stade très précoce et les patients pré-symptomatiques diagnostiqués génétiquement.

Plateforme d’épissage

PTC a indiqué que sa plateforme d’épissage de petites molécules orales s’est étendue bien au-delà de la séquence précédemment ciblée par ses concurrents.

• La société a indiqué avoir identifié plus de 250 séquences de dinucléotides ciblables supplémentaires.
• Elle a développé un moteur de découverte propriétaire en s’appuyant sur sa bibliothèque de petites molécules et ses connaissances en matière de séquences.
• Les délais de développement ont été raccourcis par rapport aux programmes antérieurs tels qu’Evrysdi et votoplam.
• PTC-303, un programme MSH3, a récemment été désigné candidat au développement.
• PTC a indiqué que le programme pourrait s’appliquer à la maladie de Huntington, à la DM1 et à d’autres troubles d’expansion de répétitions en triplet.

La direction a indiqué que le programme MSH3 a débuté il y a environ 3,5 ans, ce qu’elle a décrit comme un rythme de développement plus rapide que les efforts historiques dans ce domaine.

Thérapie génique ST-920 pour la maladie de Fabry

PTC a indiqué qu’elle prévoit de finaliser l’acquisition du programme ST-920 de Sangamo Therapeutics dans un délai d’une à deux semaines. Cet actif est une thérapie génique pour la maladie de Fabry et implique un paiement initial de 111 millions de dollars.

• La société a indiqué que ST-920 est un actif au stade de la demande de licence biologique (BLA).
• Une soumission de BLA est attendue avant la fin de 2026.
• PTC estime le potentiel de ventes maximales à plus de 750 millions de dollars à l’échelle mondiale.
• La thérapie est conçue comme un traitement unique et durable.
• PTC a indiqué disposer de membres d’équipe ayant une expérience préalable dans la maladie de Fabry, acquise avec Replagal et Fabrazyme.
• La société a également précisé qu’elle s’appuie sur son expérience antérieure en matière d’approbation de thérapie AAV avec Upstaza.

Perspectives d’avenir

La direction a indiqué que la prochaine phase de croissance dépend à la fois de l’exécution commerciale et des jalons du pipeline. Pour SEPHIENCE, la société prévoit une croissance continue aux États-Unis, davantage de lancements internationaux et des décisions supplémentaires en matière de remboursement en Europe et ailleurs.

Pour la maladie de Huntington, PTC identifie plusieurs points d’inflexion potentiels :

• Des discussions avec la FDA concernant une approbation accélérée sur la base des données de phase 2.
• Une analyse intermédiaire de l’étude de phase 3.
• Les résultats finaux de la phase 3.

La société a indiqué que l’essai de phase 3 actuel est axé sur les patients au stade 2, car ils offrent un équilibre entre une progression mesurable de la maladie et une activité pathologique résiduelle suffisante pour démontrer un bénéfice. Néanmoins, la direction a indiqué que le marché plus large pourrait inclure des patients à un stade précoce et pré-symptomatiques si le médicament est approuvé.

PTC a indiqué que sa plateforme d’épissage devrait continuer à générer de nouveaux programmes, le candidat MSH3 servant d’exemple précoce. La société a également précisé que ST-920 pourrait devenir un produit commercial significatif dans la maladie de Fabry si la voie réglementaire reste sur la bonne trajectoire.

Sur le plan financier, PTC a indiqué qu’atteindre l’équilibre des flux de trésorerie en 2026 constituerait une étape importante vers la rentabilité, tout en préservant la flexibilité nécessaire pour de futures opérations.

Points saillants de la séance de questions-réponses

Lors de la séance de questions-réponses, la direction est revenue à plusieurs reprises sur les mêmes thèmes : la solidité de l’exécution du lancement, le large accès des patients et la possibilité que le marché sous-estime la valeur à long terme de la société.

• Klein a indiqué que SEPHIENCE est une thérapie orale hautement différenciée à double action, capable de réduire la phénylalanine, de libéraliser le régime alimentaire et d’améliorer les symptômes du système nerveux central.
• Il a précisé que le lancement a bénéficié d’un réseau de soins bien établi pour la phénylcétonurie, comprenant le dépistage néonatal, les centres d’excellence et une communauté de patients organisée.
• La direction a indiqué que la société avait anticipé certaines préoccupations des investisseurs quant à la capacité à initier des traitements chez des patients naïfs, des adultes et des patients éloignés des soins, mais que les inscriptions effectives ont été plus larges que prévu.
• Klein a indiqué que le taux d’abandon d’environ 20% se rapproche de la plage d’état stable observée lors des essais, ce qui soutient la durabilité du lancement.
• Il a précisé que de nombreux patients et leurs familles accordent de la valeur même à de petites améliorations, telles qu’une meilleure cognition, moins de fatigue et la possibilité de libéraliser le régime alimentaire.

Concernant la maladie de Huntington, Klein a indiqué que la société estime que le dossier de données est solide car il combine un bénéfice clinique, une réponse dose-dépendante et des preuves objectives de biomarqueurs. Il a précisé que l’objectif est d’initier le traitement le plus tôt possible dans une maladie diagnostiquée génétiquement.

Sur la valorisation de la société, la direction a indiqué que le potentiel multimilliardaire de SEPHIENCE, le portefeuille de R&D et la progression vers la rentabilité ne sont peut-être pas encore pleinement reflétés dans le cours de l’action.

« Nous continuons à construire cette société de maladies rares différenciée que nous nous sommes fixé comme objectif », a déclaré Klein. « Le lancement de SEPHIENCE se déroule incroyablement bien, et nous ne voyons aucun signe de ralentissement. »

Il a également déclaré : « Nous pensons que si vous examinez ce dossier de données, nous disposons d’un dossier très solide. »

Conclusion

PTC Therapeutics a quitté la conférence avec un message d’élan positif, mais aussi avec des défis d’exécution clairement identifiés en matière de lancements, de réglementation et d’allocation du capital. Pour les investisseurs souhaitant une analyse complète des perspectives de PTCT, la société fait partie des plus de 1.400 actions américaines couvertes par les rapports Pro Research détaillés d’InvestingPro, qui transforment les données complexes de Wall Street en informations claires et exploitables grâce à des visuels intuitifs et des analyses d’experts.

Les lecteurs peuvent consulter la retranscription complète ci-dessous pour plus de détails.

Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.