Nowe wyniki leczenia glejaka. Lek opóźnia postęp choroby nawet o kilka lat

Kluczowe fakty:

• Nowe dane z badania INDIGO potwierdzają długotrwałe działanie worasydenibu. Jak długo lek może hamować postęp glejaka?
• Terapia pozwala odroczyć chemioterapię i radioterapię. Którzy pacjenci mogą z niej skorzystać?
• Leczenie może również ograniczać napady padaczkowe. Jakie są skutki uboczne?
• Więcej artykułów o podobnej tematyce znajdziesz w zakładce "Zdrowie" 

Glejak to nowotwór mózgu rozwijający się z komórek glejowych lub ich prekursorów. U części pacjentów po operacji można odroczyć radioterapię i chemioterapię, ale choroba może postępować nawet po wielu latach. Dlatego tak duże znaczenie ma każda terapia, która pozwala dłużej utrzymać ją pod kontrolą.

Taką możliwość daje worasydenib - lek, który blokuje mechanizm napędzający rozwój glejaków z określoną mutacją genetyczną. Jego skuteczność oceniono w międzynarodowym badaniu INDIGO z udziałem 331 pacjentów. Najnowsze wyniki pokazują, jak długo można opóźnić postęp choroby i jakie dodatkowe korzyści może przynieść leczenie.

Nowe wyniki leczenia glejaka. Ponad 44 miesiące bez postępu choroby

Pierwsze wyniki badania INDIGO, opublikowane w 2023 roku w "The New England Journal of Medicine", wykazały, że worasydenib znacząco opóźnia rozwój glejaka. Wówczas mediana czasu bez postępu choroby u pacjentów przyjmujących lek wyniosła 27,7 miesiąca, czyli o 16,6 miesiąca więcej niż w grupie otrzymującej placebo (11,1 miesiąca). Oznacza to, że u połowy pacjentów przyjmujących lek choroba nie postępowała przez ponad dwa lata. W badaniu uczestniczyły osoby z glejakiem II stopnia, z mutacją genów IDH1 lub IDH2, które przeszły operację, ale nie wymagały jeszcze radioterapii ani chemioterapii.

Najnowsze wyniki dłuższej obserwacji przedstawiono w maju 2026 roku podczas kongresu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO), a następnie podczas wrześniowego kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Neuroonkologii (EANO) w Rzymie. W nowej analizie mediana czasu bez postępu choroby u pacjentów leczonych worasydenibem sięgnęła 44,1 miesiąca, czyli ponad trzech i pół roku.

Jak poinformował prof. Patrick Roth z Uniwersytetu Medycznego w Zurychu, członek EANO oraz ASCO, po roku bez progresji pozostawało 77,4 proc. pacjentów, po dwóch latach - 61,5 proc., po trzech - 52,4 proc., a po czterech - 48,2 proc. Na wiarygodne dane dotyczące pięcioletniej obserwacji trzeba jeszcze poczekać.

Naukowcy zaznaczyli, że w trakcie badania INDIGO przeprowadzono tzw. odślepienie, czyli ujawniono, którzy pacjenci otrzymywali worasydenib, a którzy placebo. Następnie osobom z grupy kontrolnej umożliwiono przejście na aktywne leczenie. Oznacza to, że w dalszej obserwacji nie porównywano już dwóch grup na takich samych zasadach jak na początku badania. Dlatego najnowszych wyników nie można bezpośrednio zestawiać z pierwotnymi danymi dotyczącymi pacjentów otrzymujących placebo.

Nadal nie wiadomo też, czy terapia wydłuża całkowity czas życia pacjentów. Dotychczasowe wyniki potwierdzają natomiast, że pozwala znacznie opóźnić postęp choroby i odroczyć konieczność zastosowania kolejnych metod leczenia.

Worasidenib w leczeniu glejaka. Jak działa nowa terapia?

Worasydenib jest pierwszym od ponad dwóch dekad nowym lekiem ukierunkowanym molekularnie, który istotnie zmienił możliwości leczenia wybranej grupy chorych na glejaka. W przeciwieństwie do tradycyjnej chemioterapii jego działanie jest wymierzone w konkretny mechanizm wykorzystywany przez komórki nowotworowe.

Chodzi o mutacje genów IDH1 i IDH2, które prowadzą do nadmiernej produkcji 2-hydroksyglutaranu (2-HG), związku sprzyjającego rozwojowi nowotworu. Worasydenib blokuje działanie nieprawidłowych enzymów, ograniczając wytwarzanie 2-HG. Co istotne, lek przenika przez barierę krew-mózg, która utrudnia wielu innym lekom dotarcie do guza.

O znaczeniu tej terapii mówił w październiku ubiegłego roku, cytowany przez tvn24.pl, prof. Sergiusz Nawrocki, kierownik Katedry Onkologii i Kliniki Radioterapii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie. - Można powiedzieć, że to idealny, inteligentny lek w onkologii. Wpływa on jedynie na piętę achillesową komórek nowotworowych, nie naruszając przy tym metabolizmu zdrowych komórek - wyjaśniał ekspert.

Profesor zwracał uwagę, że dla pacjentów z glejakami o niższym stopniu złośliwości pojawienie się nowej terapii ma szczególne znaczenie. Przez dwie dekady możliwości farmakologicznego leczenia tej grupy chorych pozostawały bardzo ograniczone. Po operacji stosowano przede wszystkim obserwację, a w razie potrzeby radioterapię i chemioterapię, które mogą wiązać się z istotnymi działaniami niepożądanymi.

Worasydenib pozwala części pacjentów odroczyć radioterapię i chemioterapię. Jak podkreślał ekspert, ma to szczególne znaczenie dla osób z glejakiem II stopnia, który często rozpoznaje się u stosunkowo młodych, aktywnych zawodowo pacjentów. Z chorobą mogą oni żyć przez wiele lat.

Lek przyjmuje się w tabletkach, raz dziennie. Terapia nie jest jednak pozbawiona działań niepożądanych. Dotychczasowe obserwacje nie wykazały nowych zagrożeń związanych z jej bezpieczeństwem, ale u części pacjentów stwierdzono podwyższoną aktywność enzymów wątrobowych. Dlatego podczas leczenia konieczne jest regularne kontrolowanie pracy wątroby.

Mniej napadów padaczkowych. Którzy pacjenci mogą skorzystać z leczenia?

Opóźnienie rozwoju guza to niejedyna korzyść z terapii. Dodatkowe analizy badania INDIGO, przedstawione podczas kongresu ASCO 2026, wykazały, że pacjenci przyjmujący worasydenib mieli mniej napadów padaczkowych niż osoby otrzymujące placebo. Leczenie opóźniało również pogorszenie jakości życia u chorych doświadczających napadów.

Podobne korzyści zaobserwowali naukowcy z Uniwersytetu w Turynie we Włoszech w odrębnym badaniu obejmującym 56 pacjentów. U 12 z nich napady padaczkowe występowały jeszcze przed rozpoczęciem terapii. U sześciu całkowicie ustąpiły już podczas pierwszego, 28-dniowego cyklu leczenia, a u kolejnych pięciu obserwowano stopniową poprawę. Badanie objęło jednak niewielką grupę pacjentów i nie miało grupy kontrolnej - jego wyniki wymagają więc dalszego potwierdzenia.

Od września 2025 roku worasydenib jest dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej. Mogą go otrzymywać dorośli i młodzież od 12. roku życia, ważący co najmniej 40 kilogramów, z glejakiem II stopnia i określoną mutacją IDH1 lub IDH2. Terapia przeznaczona jest dla pacjentów po operacji, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.

Lek stosuje się w leczeniu dwóch rodzajów glejaka: gwiaździaka i skąpodrzewiaka, które różnią się między innymi profilem genetycznym. Dotychczasowe wyniki wskazują na działanie worasydenibu w obu grupach, ale nie pozwalają ustalić, która odnosi większe korzyści z terapii. Badanie INDIGO nie obejmowało pacjentów, u których guz został całkowicie usunięty, a w badaniach obrazowych nie stwierdzono jego pozostałości. Nie wiadomo więc, czy również oni odnieśliby korzyści z terapii.

Naukowcy sprawdzają już możliwości zastosowania worasydenibu u kolejnych grup chorych. W rozpoczętym w 2026 roku międzynarodowym badaniu VIGOR uczestniczą pacjenci z gwiaździakami II i III stopnia z mutacją IDH, którzy zakończyli standardową radiochemioterapię. Badacze chcą ustalić, czy również u nich lek może opóźnić postęp choroby. Równolegle prowadzone są badania nad innymi terapiami ukierunkowanymi na mutacje IDH.

Jak podaje Krajowy Rejestr Nowotworów, glejaki stanowią 40-67 procent pierwotnych guzów mózgu i występują częściej u mężczyzn niż u kobiet. - Wciąż nie wiadomo, skąd się biorą (...) Wiemy, że znaczenie mogą mieć różne czynniki - mówił w rozmowie z TVN24+ neurochirurg, profesor Marek Harat.