Edição genética: técnica que ‘reescreve’ o DNA abre caminho para tratar doenças raras, mas levanta debates éticos

Um dos exemplos mais recentes é o caso de KJ, uma criança dos Estados Unidos que nasceu com uma doença genética rara que afeta o fígado e provoca o acúmulo de amônia no organismo. Logo após o nascimento, exames apontaram níveis da substância cerca de 100 vezes acima do normal, colocando sua vida em risco.

Após identificar duas mutações em um gene responsável pelo controle da amônia, médicos da Universidade da Pensilvânia desenvolveram um tratamento personalizado para o menino. A terapia utilizou uma técnica conhecida como CRISPR com edição de bases, capaz de alterar pontos específicos do DNA. O medicamento foi administrado por meio de infusões direcionadas ao fígado, órgão afetado pela doença.

Segundo os pesquisadores, o tratamento conseguiu melhorar significativamente o quadro clínico da criança. Hoje, aos dois anos, KJ apresenta desenvolvimento considerado normal para a idade, embora os médicos evitem falar em cura definitiva e ressaltem a necessidade de acompanhamento a longo prazo.

"A gente achava que ele não ia completar um ano": alteração de DNA permitiu tratamento de doença rara em bebê — Foto: Reprodução/TV Globo

Como funciona a edição genética

O DNA humano contém cerca de 3 bilhões de letras químicas organizadas em aproximadamente 25 mil genes. Pequenas alterações nessa sequência podem ser suficientes para provocar doenças genéticas. A proposta da edição genética é corrigir esses erros diretamente na origem do problema.

A tecnologia CRISPR revolucionou esse campo ao permitir que cientistas identifiquem e modifiquem trechos específicos do material genético com precisão. Em alguns casos, basta corrigir uma única alteração para restaurar o funcionamento adequado de determinado gene.

Especialistas afirmam que os avanços atuais são consequência de décadas de pesquisas iniciadas com o Projeto Genoma Humano, lançado em 1990 para mapear toda a sequência do DNA humano. Desde a conclusão do projeto, em 2003, os exames genéticos ficaram mais rápidos e acessíveis, acelerando o desenvolvimento de novas terapias.

O caso que virou alerta para a ciência

Apesar do potencial terapêutico, a edição genética também acumula episódios controversos. Em 2018, o biofísico chinês He Jiankui anunciou o nascimento de gêmeas que teriam tido o DNA modificado ainda na fase embrionária. O objetivo declarado era reduzir a vulnerabilidade futura ao HIV.

O anúncio provocou forte reação da comunidade científica internacional. Além dos questionamentos sobre segurança, especialistas criticaram o fato de os embriões não apresentarem doenças que justificassem a intervenção. Posteriormente, um tribunal chinês condenou o pesquisador a três anos de prisão.

O episódio transformou a edição genética de embriões em um dos temas mais delicados da ciência contemporânea e reforçou discussões sobre os riscos de mudanças hereditárias que podem ser transmitidas às próximas gerações.

O biofísico chinês He Jiankui anunciou o nascimento de gêmeas que teriam tido o DNA modificado ainda na fase embrionária — Foto: Reprodução/TV Globo

Pesquisas continuam, mas com limites

Mesmo após a polêmica, estudos sobre edição genética de embriões não foram abandonados. Em junho deste ano, pesquisadores da Universidade Columbia, em Nova York, anunciaram testes bem-sucedidos de edição genética em embriões humanos. Entre os autores está o pesquisador e embriologista brasileiro Marcos Kuhlmann.

No experimento, os cientistas modificaram genes relacionados ao colesterol e à hemoglobina ainda na fase de zigoto, quando o embrião possui apenas uma célula. O objetivo era comprovar que a alteração genética podia ser feita com sucesso. Nenhum dos embriões foi implantado em um útero.

Os pesquisadores afirmam que a intenção futura é desenvolver tratamentos capazes de corrigir mutações genéticas antes do nascimento, evitando o surgimento de doenças hereditárias. Ao mesmo tempo, defendem que a tecnologia seja usada exclusivamente para fins de saúde, e não para a criação de características físicas ou biológicas sob encomenda.

Edição genética promete revolucionar tratamento de doenças raras — Foto: Reprodução/TV Globo

Promessa e cautela

Para especialistas, a edição genética representa uma das maiores transformações da medicina moderna, especialmente para pacientes com doenças raras. No entanto, a velocidade dos avanços científicos vem acompanhada da necessidade de estabelecer limites éticos claros sobre até onde a humanidade está disposta a modificar o próprio código genético.

Enquanto esse debate continua, histórias como a de KJ mostram o potencial da tecnologia para mudar vidas e oferecem esperança a famílias que convivem com doenças que, até pouco tempo atrás, não tinham tratamento disponível.

Edição genética: técnica que ‘reescreve’ o DNA avança, mas ainda enfrenta debates éticos — Foto: Reprodução/TV Globo

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