Syncona bondit de 6% après le succès d’un essai de thérapie génique de Beacon

Investing.com - Les actions ont progressé d’environ 6% lundi après que la société de portefeuille Beacon Therapeutics a annoncé qu’un essai en phase avancée de sa thérapie génique contre une maladie oculaire héréditaire rare avait atteint son critère d’évaluation principal.

Beacon a indiqué que son essai VISTA a atteint son critère d’évaluation principal avec une signification statistique. Cette étude randomisée et contrôlée de 12 mois a testé le laruparetigene zovaparvovec, ou laru-zova, sur 85 patients masculins âgés de 12 à 48 ans atteints de rétinite pigmentaire liée au chromosome X (XLRP) causée par des mutations du gène RPGR.

À 12 mois, 31% des patients recevant la dose élevée et 24,1% recevant la dose faible ont amélioré leur acuité visuelle en faible luminosité d’au moins 15 lettres, contre aucun dans le groupe témoin non traité. Les résultats affichaient des valeurs p de 0,0019 et 0,0106, respectivement.

En critère secondaire, 48,3% des patients du groupe à dose élevée et 58,6% du groupe à dose faible ont amélioré leur score d’au moins 10 lettres, contre 3,7% dans le groupe témoin.

La sensibilité maculaire moyenne s’est améliorée de 1,201 décibel par rapport au groupe témoin dans le bras à dose élevée, et de 1,312 décibel dans le bras à dose faible, avec des valeurs p de 0,0614 et 0,0405, respectivement.

Beacon a précisé que la plupart des effets indésirables oculaires étaient légers à modérés et globalement équilibrés entre les groupes, la majorité étant attribuée à la procédure chirurgicale.

Des événements liés au traitement sont survenus chez 25% des patients à dose élevée et 38% des patients à dose faible. Deux effets indésirables oculaires graves ont été signalés dans le groupe à dose faible, tous deux liés à l’intervention chirurgicale.

La société a indiqué que le laru-zova a été testé pendant jusqu’à cinq ans chez 110 participants traités. Beacon prévoit d’engager des discussions avec les autorités réglementaires mondiales en amont des dépôts de dossiers et de lancer une demande de licence biologique en continu (rolling Biologics License Application) plus tard cette année.

Le laru-zova reste un traitement expérimental et n’a pas encore été approuvé par la Food and Drug Administration américaine.

Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.