سهم Syncona يقفز 6% بعد نجاح تجربة العلاج الجيني لشركة Beacon
Investing.com - ارتفعت أسهم شركة بنحو 6% يوم الاثنين، بعد أن أعلنت شركة Beacon Therapeutics، إحدى شركات محفظتها الاستثمارية، عن نجاح تجربة متأخرة المرحلة لعلاجها الجيني لمرض نادر موروث يصيب العين، إذ حققت الدراسة هدفها الأساسي.
أعلنت شركة Beacon أن تجربتها السريرية VISTA حققت هدفها الأساسي بدلالة إحصائية عالية. واختبرت الدراسة العشوائية المضبوطة التي امتدت لـ 12 شهراً عقارَ laruparetigene zovaparvovec، المعروف اختصاراً بـ laru-zova، على 85 مريضاً من الذكور تتراوح أعمارهم بين 12 و48 عاماً، يعانون من التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X (XLRP) الناجم عن طفرات في جين RPGR.
بعد مرور 12 شهراً، أظهر 31% من المرضى الذين تلقوا الجرعة العالية و24.10% ممن تلقوا الجرعة المنخفضة تحسناً بمقدار 15 حرفاً على الأقل في حدة البصر في ظروف الإضاءة المنخفضة، مقارنةً بعدم تحقق أي تحسن في المجموعة الضابطة غير المعالجة. وبلغت قيم p لهذه النتائج 0.0019 و0.0106 على التوالي.
وفي مقياس ثانوي، سجّل 48.30% من المرضى في مجموعة الجرعة العالية و58.60% في مجموعة الجرعة المنخفضة تحسناً بمقدار 10 أحرف على الأقل، مقارنةً بـ 3.70% فقط في المجموعة الضابطة.
كما تحسّنت حساسية الشبكية المتوسطة بمقدار 1.201 ديسيبل مقارنةً بالمجموعة الضابطة في مجموعة الجرعة العالية، وبمقدار 1.312 ديسيبل في مجموعة الجرعة المنخفضة، مع قيم p بلغت 0.0614 و0.0405 على التوالي.
وأشارت Beacon إلى أن معظم الأحداث الضارة المتعلقة بالعين كانت خفيفة إلى متوسطة الشدة، وموزعة بشكل متوازن بين المجموعات، وقد نُسب معظمها إلى الإجراء الجراحي.
وقعت أحداث مرتبطة بالعلاج لدى 25% من مرضى الجرعة العالية و38% من مرضى الجرعة المنخفضة. وتم الإبلاغ عن حدثين ضارين خطيرين متعلقين بالعين في مجموعة الجرعة المنخفضة، وكلاهما مرتبط بالعملية الجراحية.
وأفادت الشركة بأن عقار laru-zova خضع للاختبار لمدة تصل إلى خمس سنوات على 110 مشاركين تلقوا العلاج. وتعتزم Beacon البدء في مناقشات مع الجهات التنظيمية العالمية تمهيداً لتقديم الطلبات، والشروع في تقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية المتجدد في وقت لاحق من هذا العام.
لا يزال عقار laru-zova في مرحلة التحقيق ولم تمنحه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها حتى الآن.
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
KioskNews shows a cleaned-up reading view extracted from the publisher’s page — the original always lives on their site, not ours.