Klygefa d’AstraZeneca reçoit une recommandation d’approbation de l’UE pour la gMG

LONDRES - L’unité Alexion d’AstraZeneca () a annoncé que Klygefa (gefurulimab) a reçu une recommandation positive du Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments en vue de son approbation dans l’Union européenne, selon un communiqué de presse publié aujourd’hui.

La recommandation porte sur l’utilisation de Klygefa en complément du traitement standard pour le traitement de la myasthénie grave généralisée chez les adultes positifs aux anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine. Le médicament est un inhibiteur C5 à double liaison de type nanobody, conçu pour une auto-administration sous-cutanée hebdomadaire.

Le CHMP a fondé son avis positif sur les résultats de l’essai de phase III PREVAIL, qui a recruté 260 patients dans 20 pays. L’essai a atteint son critère d’évaluation principal, démontrant une amélioration par rapport aux valeurs initiales du score total de l’échelle des activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave à la semaine 26 par rapport au placebo, avec une différence de traitement de -1,6 (IC à 95 % : -2,4, -0,8), p<0,0001. Une amélioration cliniquement significative a été observée dès la première semaine et maintenue jusqu’à la semaine 26.

La myasthénie grave généralisée est une maladie auto-immune rare caractérisée par une réduction de la fonction musculaire et une faiblesse musculaire sévère. On estime que 82.500 personnes sont diagnostiquées avec la gMG dans cinq pays européens, dont 66.000 sont positives aux anticorps AChR.

Les résultats de l’essai ont été présentés lors de la session scientifique de la Myasthenia Gravis Foundation of America, dans le cadre de la réunion annuelle 2025 de l’American Association of Neuromuscular & Electrodiagnostic Medicine, et publiés dans JAMA Neurology.

Klygefa a généralement été bien toléré, avec un profil de sécurité cohérent avec les essais précédents des inhibiteurs C5 éculizumab et ravulizumab dans la gMG. Le médicament est déjà approuvé au Japon et dans d’autres pays pour certains adultes atteints de gMG. Les demandes réglementaires sont en cours d’examen aux États-Unis, en Chine et dans d’autres pays.

Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.