Syncona sube un 6% tras el éxito del ensayo de terapia génica de Beacon

Investing.com - Las acciones de subieron alrededor de un 6% el lunes después de que la empresa de su cartera Beacon Therapeutics anunciara que un ensayo en fase avanzada de su terapia génica para una rara enfermedad ocular hereditaria alcanzó su objetivo principal.

Beacon informó que su ensayo VISTA alcanzó el objetivo principal con significación estadística. El estudio aleatorizado y controlado de 12 meses evaluó laruparetigene zovaparvovec, o laru-zova, en 85 pacientes varones de entre 12 y 48 años con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en el gen RPGR.

A los 12 meses, el 31% de los pacientes que recibieron la dosis alta y el 24,1% de los que recibieron la dosis baja mejoraron al menos 15 letras en la agudeza visual en baja luminancia, frente a ninguno en el grupo de control no tratado. Los resultados presentaron valores p de 0,0019 y 0,0106, respectivamente.

En una medida secundaria, el 48,3% de los pacientes del grupo de dosis alta y el 58,6% del grupo de dosis baja mejoraron al menos 10 letras, frente al 3,7% en el grupo de control.

La sensibilidad macular media mejoró en 1,201 decibelios respecto al grupo de control en el grupo de dosis alta y en 1,312 decibelios en el grupo de dosis baja, con valores p de 0,0614 y 0,0405, respectivamente.

Beacon señaló que la mayoría de los efectos adversos oculares fueron leves o moderados y estuvieron ampliamente equilibrados entre los grupos, atribuyéndose la mayoría al procedimiento quirúrgico.

119,00

▲+7,40(+6,63%)

Info en tiempo real

Los eventos relacionados con el tratamiento se produjeron en el 25% de los pacientes con dosis alta y en el 38% de los pacientes con dosis baja. Se notificaron dos efectos adversos oculares graves en el grupo de dosis baja, ambos vinculados a la cirugía.

La compañía indicó que laru-zova ha sido evaluada durante hasta cinco años en 110 participantes tratados. Beacon tiene previsto iniciar conversaciones con los reguladores a nivel mundial antes de presentar las solicitudes y comenzar una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) escalonada a finales de este año.

Laru-zova sigue siendo un tratamiento en fase de investigación y no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA).

Este artículo ha sido generado y traducido con el apoyo de AI y revisado por un editor. Para más información, consulte nuestros T&C.

¿Debería invertir 2.000 dólares en SYNCS ahora mismo?

ProPicks IA evalúa SYNCS junto con miles de otras empresas cada mes utilizando más de 100 métricas financieras.

Utilizando una potente IA para generar ideas interesantes sobre acciones, va más allá de la popularidad para evaluar los fundamentales, el impulso y la valoración. La IA no tiene sesgos: simplemente identifica qué acciones ofrecen la mejor relación riesgo-recompensa basándose en datos actuales con ganadores destacados en el pasado, entre los que se incluyen Super Micro Computer (+185%) y AppLovin (+157%).

¿Quiere saber si SYNCS aparece actualmente en alguna de las estrategias de ProPicks IA o si hay mejores oportunidades en el mismo sector?