重症希少疾患治療薬5種、健康保険への迅速収載試験対象に

選定された薬剤は、△レオファーマの汎発性膿疱性乾癬治療薬「スペビゴ注」△ネクセラファーマコリアのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「アガムリー懸濁液」△ベルトコリアの活性化PI3Kデルタ症候群治療薬「ジョエンザ錠」△バイオジェンコリアの筋萎縮性側索硬化症（ルー・ゲーリック病）治療薬「カルソディ注」△イプセンコリアの原発性胆汁性胆管炎治療薬「アイカーボ錠」だ。

今回の事業は、患者数が少なく臨床的根拠の確保が難しく、代替治療薬もない重症希少疾患患者の治療へのアクセスを高めるために設けられた。

柱となるのは、健康保険収載前に経なければならなかった費用対効果評価を収載後に先送りすることだ。事前に合意した計画に基づき、実際の臨床成果などを評価する方式だ。

今回選定された製薬各社は、事後評価計画書の補完や履行約定書の提出などを経て、遅くとも2027年1月までに健康保険収載を申請しなければならない。

保健福祉部のユ・ジュホン健康保険政策局長は「モデル事業の運営結果を踏まえ、迅速収載の制度化案をまとめ、重症希少疾患患者の治療薬へのアクセスを高めるための第2次モデル事業も積極的に検討する」と述べた。