La thérapie génique de Beacon atteint son critère principal dans un essai pivot

LONDRES - Beacon Therapeutics a annoncé des résultats préliminaires positifs issus de son essai pivot de phase II/III VISTA pour le laru-zova, une thérapie génique destinée au traitement de la rétinite pigmentaire liée au chromosome X, selon un communiqué de presse publié aujourd’hui par .

Cet essai randomisé et contrôlé a atteint son critère principal approuvé par la FDA, démontrant des taux de répondeurs statistiquement significatifs en matière d’acuité visuelle à faible luminance au 12e mois, comparés au groupe témoin non traité. Dans le groupe à dose élevée, 31,0 % des participants ont obtenu une amélioration d’au moins 15 lettres sur un tableau optométrique (p=0,0019), tandis que le groupe à faible dose a affiché un taux de répondeurs de 24,1 % (p=0,0106). Le groupe témoin non traité n’a enregistré aucun répondeur.

La rétinite pigmentaire liée au chromosome X est une maladie rétinienne héréditaire entraînant une perte progressive de la vision, les patients devenant généralement légalement aveugles à un âge médian de 45 ans. Plus de 20.000 patients aux États-Unis et en Europe sont concernés, sans aucune option de traitement approuvée à ce jour.

L’essai a évalué le laru-zova chez des patients masculins atteints de XLRP causée par des mutations du gène RPGR. Beacon a indiqué que le laru-zova a démontré un profil de sécurité et de tolérance favorable, cohérent avec les études précédentes.

La société prévoit d’engager des discussions préalables à la soumission auprès des autorités réglementaires mondiales et entend débuter une soumission progressive d’une demande de licence biologique (Biologics License Application) plus tard cette année. Les données cliniques complètes seront présentées lors de la réunion annuelle de l’Académie américaine d’ophtalmologie le 10/10/2026.

Syncona détient une participation de 38,4 % dans Beacon, valorisée à 183,4 millions £ au 30/06/2026, avant la publication des résultats de l’essai.

Lance Baldo, directeur général de Beacon Therapeutics, a déclaré que ces résultats « représentent un moment historique pour les milliers de patients dans le monde vivant avec la XLRP, qui ne disposent actuellement d’aucune option de traitement ».

Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.