Gentherapien – Wieso verändern Forschende menschliche Embryonen?

Einer von ihnen ist der Schweizer Dieter Egli, der an der Columbia Universität in New York forscht. Dabei hätten sie die Gene einer Eizelle ganz gezielt verändert, erzählt er. Es gebe schliesslich Gene, welche Krankheiten verursachen – und da könne man oft nicht viel machen, so Egli. «Aber in neuerer Zeit hat sich ergeben, dass man die Gene in einem Kind oder einem Erwachsenen verändern kann.»

Solche sogenannten Gentherapien müssen den genetischen Fehler, der krank macht, in unzählig vielen Zellen korrigieren. Das ist aufwendig und je nach Methode auch gefährlich für die Patienten. Egli stellt deshalb die Frage: Warum macht man das nicht früher, schon im Embryo?

Genetisches Eingreifen für einen gesünderen Menschen

In seinem Labor hat er getestet, ob es technisch tatsächlich möglich ist, Gene direkt im Embryo zu manipulieren. Andere Studien in den letzten Jahren waren daran gescheitert. Egli versucht es am Beispiel der Sichelzellanämie, einer oft schweren Krankheit der Blutzellen und an einem Gen, das Cholesterinwerte steuert.

Wie funktioniert, dass ein Teil der Zellen zum Embryo wird, der Rest aber nicht? Niemand weiss es.

Zumindest im Prinzip gelingt es ihm. Allerdings sei das Ganze noch längst nicht reif für die Praxis. Dennoch loten seine Arbeiten aus, wie es tatsächlich einmal gehen könnte: Das genetische Eingreifen im Embryo mit dem Ziel gesünderer Menschen.

Ebenfalls eine der wenigen, die weltweit an Embryonen und ihrem Erbgut forschen, ist Kathy Niakan von der Universität Cambridge. Sie interessiert, was in den allerersten Lebenstagen eines Embryos passiert. Darüber sei bisher nur sehr wenig bekannt.

Zu Beginn teile sich die befruchtete Eizelle in zwei Zellen, dann 4, 8, 16 und so weiter. So viel sei klar, so Niakan. «Diese ersten Zellen müssen sich spezialisieren. Einige bilden später unter anderem die Plazenta, andere den Dottersack und einige den eigentlichen Embryo. Die grosse Frage: Wie funktioniert das, dass ein Teil der Zellen zum Embryo wird, der Rest aber nicht? Niemand weiss es.»

Je früher man einen Fehler korrigiert, desto besser.

Dabei gilt: Nur eine von zehn befruchteten Eizellen entwickelt sich bis zum dreimonatigen Fötus. Der Rest stirbt. Zumindest gilt das bei der künstlichen Befruchtung, wo sich das erfassen lässt. Wenn Niakan herausfinden würde, woran die hohe Fehlerquote liegt, könnte das helfen, die künstliche Befruchtung zu verbessern.

Bei ihrer Forschung hat Niakan festgestellt, dass in den Zellen, die zum Embryo werden, viel vom sogenannten Protein «Nanog» vorhanden ist. «Wir wollten wissen, wozu dieses Nanog gut ist. Also haben wir im Labor im Erbgut der Embryos das Gen für Nanog inaktiviert», erklärt Niakan.

Das Ergebnis: Ohne Nanog entwickeln sich die Zellen nicht zum Embryo. Unter dem Mikroskop wirkt die kleine Kugel völlig gesund. Doch aus ihr würde nie ein gesundes Kind. Grund genug für Niakan, solche Forschung weiter zu betreiben.

Wissenschaftsredaktorin: «Designer-Babys gibt es womöglich nie»

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SRF: Wie verläuft die Diskussion in der Forschung nach der Publikation dieser Studien?

Katrin Zöfel: Die Studie löste viele Reaktionen aus. Dieter Egli bewegt sich mit dem, was er tut, schon eher am Rand dessen, was die Wissenschaftscommunity noch unterstützt. Er verschiebt Grenzen. Der gedankliche Rahmen ist: Krankheiten ausmerzen und Gene fördern, die uns alle gesünder machen. Das sind Zukunftsbilder, die vielen zu weit gehen. Gleichzeitig arbeitet er so präzis, dass seine Studien immer noch respektiert werden. Grossbritannien, wo Kathy Niakan arbeitet, ist ein interessanter Sonderfall. Dort werden technische Fortschritte schneller genutzt als anderswo. Auch ethische Grenzen werden dabei langsam verschoben und gleichzeitig wird sensibel abgewogen, was zu weit geht oder noch in Ordnung ist.

Die Entwicklung auf diesem Gebiet verläuft rasant. Gibt es denn bald Designer-Babys?

Zugespitzt formuliert: Die Angst vor Designer-Babys geht, finde ich, am Kern der Sache vorbei. Denn es passiert in diesem Bereich jetzt schon viel, das man ethisch hinterfragen kann. Mit dem Sequenzieren von Embryonen wird in den USA viel Geld verdient. Dieses Geld kommt von Eltern, die sich ein gesundes Kind wünschen. Da wird noch nicht manipuliert, aber ausgewählt. Die Firmen versprechen dabei Sicherheiten, die es nicht gibt.

Designer-Babys gibt es noch nicht und wird es vielleicht nie geben. Wenn man sich zu sehr darauf fokussiert, verliert die Diskussion die Bodenhaftung. Es könnte sich dagegen lohnen, das anzuschauen, was heute schon gemacht wird, und das ethisch zu bewerten. So findet sich vielleicht schrittweise ein Weg, mit den neuen Möglichkeiten umzugehen, und das unter einem gesellschaftlichen Konsens.

Das Gespräch führte Iwan Lieberherr.

Wenn man etwas machen könne, das sicher ist und funktioniert, dann liege die Logik auf der Hand, sagt Dieter Egli über seine Motivation. «Je früher man einen Fehler korrigiert, desto besser.»

Die wenigen Forscher, die sich an die Embryonenforschung wagen, sind also einigermassen überzeugt, dass sie das Richtige tun.