علاج جيني من Beacon يحقق نقطة النهاية الأولية في تجربة محورية
لندن - أعلنت شركة عن نتائج أولية إيجابية من تجربتها المحورية من المرحلة الثانية/الثالثة المعروفة بـ VISTA، والمتعلقة بعلاج laru-zova الجيني لمرض التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X، وذلك وفقاً لبيان صحفي صادر عن شركة اليوم.
حققت التجربة العشوائية الخاضعة للرقابة نقطة النهاية الأولية المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، إذ أظهرت معدلات استجابة ذات دلالة إحصائية لحدة البصر في ظروف الإضاءة المنخفضة لدى المشاركين في الشهر الثاني عشر مقارنةً بالمجموعة الضابطة غير المعالجة. ففي مجموعة الجرعة العالية، حقق 31.0% من المشاركين تحسناً بما لا يقل عن 15 حرفاً على لوحة قياس البصر (p=0.0019)، فيما أظهرت مجموعة الجرعة المنخفضة معدل استجابة بلغ 24.1% (p=0.0106). في المقابل، لم تسجل المجموعة الضابطة غير المعالجة أي استجابة.
يُعدّ التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X مرضاً شبكياً وراثياً يتسبب في فقدان تدريجي للبصر، إذ يصبح المرضى في الغالب مكفوفين قانونياً بمتوسط عمر يبلغ 45 عاماً. ويعاني من هذا المرض أكثر من 20,000 مريض في الولايات المتحدة وأوروبا، دون توافر أي خيارات علاجية معتمدة حتى الآن.
قيّمت التجربة عقار laru-zova لدى المرضى الذكور المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X الناجم عن طفرات في جين RPGR. وأكدت شركة Beacon أن laru-zova أظهر ملفاً مناسباً من حيث السلامة والتحمل، يتسق مع نتائج الدراسات السابقة.
تعتزم الشركة الشروع في مناقشات ما قبل التقديم مع الجهات التنظيمية العالمية، وتنوي البدء في تقديم طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) بصورة متدرجة في وقت لاحق من هذا العام. وستُعرض البيانات السريرية الكاملة في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون بتاريخ 10/10/2026.
تمتلك شركة Syncona حصة ملكية في Beacon بنسبة 38.4%، تُقدَّر قيمتها بـ 183.4 مليون جنيه إسترليني اعتباراً من 30/06/2026، وذلك قبل صدور نتائج التجربة.
وقال Lance Baldo، الرئيس التنفيذي لشركة Beacon Therapeutics، إن النتائج "تمثل لحظة فارقة لآلاف المرضى حول العالم المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي المرتبط بالكروموسوم X، والذين لا تتوفر لهم حالياً أي خيارات علاجية."
هذه المقالة مترجمة بمساعدة برنامج ذكاء اصطناعي وخضعت لمراجعة أحد المحررين.. لمزيد من التفاصيل يُرجى الرجوع للشروط والأحكام الخاصة بنا
KioskNews shows a cleaned-up reading view extracted from the publisher’s page — the original always lives on their site, not ours.