La terapia génica de Beacon cumple el objetivo principal en ensayo pivotal

LONDRES - anunció resultados positivos preliminares de su ensayo pivotal de Fase II/III VISTA para laru-zova, una terapia génica para el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X, según un comunicado de prensa de publicado hoy.

El ensayo aleatorizado y controlado cumplió su objetivo principal avalado por la FDA, demostrando tasas de respuesta estadísticamente significativas en agudeza visual con baja luminancia a los 12 meses en comparación con el grupo de control no tratado. En el grupo de dosis alta, el 31,0% de los participantes logró una mejora de al menos 15 letras en una tabla optométrica (p=0,0019), mientras que el grupo de dosis baja mostró una tasa de respuesta del 24,1% (p=0,0106). El grupo de control no tratado no registró ningún respondedor.

La retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X es una enfermedad retiniana hereditaria que provoca una pérdida progresiva de la visión, y los pacientes suelen quedar legalmente ciegos a una edad media de 45 años. Hay más de 20.000 pacientes en Estados Unidos y Europa sin opciones de tratamiento aprobadas actualmente.

El ensayo evaluó laru-zova en pacientes masculinos con XLRP causada por mutaciones en el gen RPGR. Beacon señaló que laru-zova demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable, coherente con estudios anteriores.

La compañía tiene previsto iniciar conversaciones previas a la presentación con las autoridades reguladoras globales y tiene la intención de comenzar una solicitud de licencia de productos biológicos (Biologics License Application) de forma escalonada a finales de este año. Los datos clínicos completos se presentarán en la Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología el 10.10.2026.

Syncona posee una participación del 38,4% en Beacon, valorada en 183,4 millones de libras esterlinas a 30.06.2026, antes de los resultados del ensayo.

Lance Baldo, director ejecutivo de Beacon Therapeutics, afirmó que los resultados "representan un momento histórico para los miles de pacientes en todo el mundo que viven con XLRP y que actualmente no tienen opciones de tratamiento".

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