Klygefa de AstraZeneca recibe recomendación de aprobación de la UE para gMG

LONDRES - La unidad Alexion de AstraZeneca () anunció que Klygefa (gefurulimab) recibió una recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos para su aprobación en la Unión Europea, según un comunicado de prensa emitido hoy.

La recomendación abarca el uso de Klygefa como tratamiento complementario a la terapia estándar para tratar la miastenia gravis generalizada en adultos con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina. El fármaco es un inhibidor C5 de nanobody de unión dual diseñado para la autoadministración subcutánea semanal.

El CHMP basó su opinión positiva en los resultados del ensayo de Fase III PREVAIL, que incluyó a 260 pacientes de 20 países. El ensayo cumplió su objetivo principal, mostrando una mejora respecto al valor inicial en la puntuación total de Actividades de la Vida Diaria de Miastenia Gravis en la semana 26 en comparación con el placebo, con una diferencia de tratamiento de -1,6 (IC del 95%: -2,4, -0,8), p<0,0001. Se observó una mejora clínicamente significativa ya desde la primera semana, manteniéndose hasta la semana 26.

La miastenia gravis generalizada es un trastorno autoinmune poco frecuente caracterizado por la reducción de la función muscular y debilidad muscular grave. Se estima que 82.500 personas están diagnosticadas con gMG en cinco países europeos, de las cuales 66.000 son AChR-positivas.

Los resultados del ensayo fueron presentados en la Sesión Científica de la Fundación de Miastenia Gravis de América durante la Reunión Anual 2025 de la Asociación Americana de Medicina Neuromuscular y Electrodiagnóstica, y publicados en JAMA Neurology.

Klygefa fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad coherente con los ensayos previos de los inhibidores C5 eculizumab y ravulizumab en gMG. El fármaco ya está aprobado en Japón y otros países para ciertos adultos con gMG. Las solicitudes regulatorias están siendo revisadas en Estados Unidos, China y otros países adicionales.

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