Meilenstein der Augenforschung – Licht für Blinde: Gentherapie zeigt erste Erfolge

Blinde, die sehen lernen: Was sich wie ein Märchen anhört, wird Realität – zumindest in gewisser Weise. Eine neue Therapie für die Netzhauterkrankung Retinitis pigmentosa, die bislang erst an wenigen Menschen ausprobiert wurde, zeigt erstaunliche Resultate. Mit ihrer Hilfe konnten blinde Menschen mindestens Umrisse gewisser Objekte wiedererkennen. Darüber berichtet das renommierte Wissenschaftsmagazin «New England Journal of Medicine».

Der wegen Retinitis pigmentosa erblindeten Person wird bei dieser Therapie ein lichtempfindliches Protein in die Zellen der Netzhaut gegeben. Sie trägt dann eine spezielle Brille, welche die Umgebung in Lichtsignale übersetzt.

Sie sieht damit nicht wie gesunde Menschen, sondern muss diese Signale interpretieren. Dies muss das Gehirn erst lernen – intensiveres Training mit der Brille brachte bessere Ergebnisse. Die Studie hat auch ergeben, dass diese Gentherapie unschädlich ist.

Geleitet wurde die Studie von Botond Roska vom Institut für molekulare und klinische Ophthalmologie Basel (IOB) und José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh. Das IOB gegründet hatten 2017 die Universität Basel, das Universitätsspital Basel und Novartis.

Stefan Futterknecht vom Institut für molekulare und klinische Ophthalmologie Basel (IOB) ist Mitautor dieser kürzlich publizierten Studie, die er gegenüber SRF als «Meilenstein» bezeichnet. Er ist überzeugt, dass diese Erkenntnisse viel bringen.

«Damit haben wir die Grundlage für die Entwicklung präziserer und wirksamerer Therapien in der Zukunft geschaffen.» Die Studie sei ein «Meilenstein für die Wiederherstellung des Sehvermögens».

Gene und eine spezielle Brille

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• Bild 1 von 3. Zuerst bekommen die blinden Testpersonen ein lichtempfindliches Protein in die Zellen der Netzhaut des Auges. Danach nehmen sie eine spezielle Brille, die die präparierten Zellen reizt. Bildquelle: Chloé Pagot, Streetlab, Paris.

  

• Bild 2 von 3. Die Testpersonen konnten mithilfe der Spezialbrille und der präparierten Zellen in ihren Augen «Seheindrücke» erleben, wie Wissenschaftler Stefan Futterknecht sagt. Bildquelle: Chloé Pagot, Streetlab, Paris.

• Bild 3 von 3. Wer die Farbe des Notizblockes nicht erkennt, aber sieht, wo er liegt, erlebe im Alltag eine Erleichterung, so die Studie. Bildquelle: Chloé Pagot, Streetlab, Paris.

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Vor fünf Jahren war zu dieser Gentherapie eine erste Studie durchgeführt worden, damals in Paris und mit einer einzigen Person. Jener Mann erlangte durch die Therapie erste Seheindrücke.

Nachdem die Anwendungen bei jenem Probanden Wirkung gezeigt hatten, haben Futterknecht und das IOB ihre Studien weiter getrieben. Diesmal wieder mit dabei war laut IOB der erste Proband von Paris. Ihre neue Studie war als Blindstudie angelegt, wurde also anonym durchgeführt; der Name des Mannes wird nicht bekannt gegeben.

Von den zehn Teilnehmerinnen und Teilnehmern der erweiterten, neuen Studie hätten die meisten eine Besserung erfahren, sagt Futterknecht. «Bei sieben von zehn Personen hat die Lichtempfindlichkeit zugenommen.» Zudem hätten vier von acht Leuten die Umrisse auch kleinerer Objekte, wie beispielsweise einer Zündholzschachtel, sehen können.

Kann jemand beispielsweise eine Tür erkennen, erleichtere das den Alltag möglicherweise sehr, so die Studie. Zudem sahen jene besser, die mehr mit der Brille geübt hatten. Auch diese Erkenntnis ist wichtig, so Futterknecht.

Mit diesem Meilenstein ist man indes noch lange nicht am Ziel: «Wir sind noch sehr weit davon entfernt, dass die Patientinnen und Patienten lesen können oder einen Seheindruck haben, wie wir ihn gewohnt sind.» Nun arbeite man daran, diverse Elemente der Therapie zu verbessern, auch die Proteine, welche Zellen lichtempfindlich machen.

Bestenfalls sollten Behandelte auch ohne Brille wieder etwas sehen. Langfristige Hoffnung sei, «das Sehen so gut wie möglich wiederherstellen zu können», sagt Futterknecht.

Konkret leiden alle Testpersonen der Studie unter der Krankheit Retinitis pigmentosa, allerdings ist deren Ursprung unterschiedlich. Stefan Futterknecht findet gerade dies vielversprechend: Es zeige, dass die neue Gentherapie das Potenzial hat, vielen blinden Menschen zu nützen, nicht nur einer bestimmten, kleinen Gruppe.

Zellen Lichtempfindlichkeit beigebracht

Die «optogenetische Therapie» setzt nicht bei jeder einzelnen Ursache der verschiedenen Formen dieser Erkrankung an, bei der in fortgeschrittenem Stadium die lichtempfindlichen Netzhautzellen kaum noch funktionieren. Stattdessen befähigt sie andere Zellen in der Netzhaut, auf Licht zu reagieren.

Regionaljournal Basel Baselland, 8. Oktober 2026, 6:30 Uhr ;  kenc;lanr;liea