Jazz Pharmaceuticals au sommet Citigroup : cap sur les maladies rares

Le jeudi 10 septembre 2026, Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) a profité du Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 pour présenter une entreprise en pleine mutation : toujours soutenue par ses franchises dans le sommeil et l’épilepsie, mais de plus en plus définie par l’oncologie et les maladies rares. La direction a mis en avant un chiffre d’affaires record, une composition de portefeuille plus solide et des perspectives à long terme élargies pour ZYHERA, tout en reconnaissant la concurrence dans le domaine des troubles du sommeil et la nécessité d’exécuter avec succès le lancement d’un nouveau médicament contre le cancer.

Points clés

• Jazz a indiqué que le chiffre d’affaires du deuxième trimestre 2024 a atteint 1,2 milliard $, son meilleur trimestre à ce jour, avec une croissance à deux chiffres sur toutes les marques phares.
• La récente approbation par la FDA de ZYHERA en première ligne dans l’adénocarcinome gastrique métastatique et gastro-œsophagien a porté les prévisions de ventes maximales à 3 à 5 milliards $.
• Xywav et Epidiolex ont continué de progresser malgré la pression concurrentielle, témoignant de la résilience du portefeuille de maladies rares de la société.
• Jazz se développe par acquisitions, notamment celle d’Actio Pharmaceuticals, et utilise l’intelligence artificielle et des outils d’analyse de données pour améliorer l’identification des patients et l’efficacité commerciale.
• La société dispose de plusieurs moteurs de croissance, mais elle est également confrontée à des risques liés à l’exécution du lancement, à la dynamique des remboursements et à la concurrence dans les troubles du sommeil.

Résultats financiers

Jazz a annoncé que le chiffre d’affaires du deuxième trimestre 2024 s’est élevé à 1,2 milliard $, un record absolu pour la société, que la direction a qualifié de meilleur trimestre de son histoire. La croissance du chiffre d’affaires a été généralisée, avec des gains à deux chiffres sur l’ensemble des grandes marques.

• Le chiffre d’affaires de Xywav a progressé de 13 % au cours du trimestre, soutenu par 525 nouveaux patients nets.
• Epidiolex a affiché une croissance de son chiffre d’affaires de 16 % et une croissance des volumes de 14 % à l’échelle mondiale.
• Zepzelca a généré plus de 100 millions $ de chiffre d’affaires, en hausse de 42 % sur un an.
• Jazz a précisé que 30 % à 40 % du chiffre d’affaires de Zepzelca au deuxième trimestre provenait du segment de maintenance en première ligne, lancé en octobre 2023.

La direction a indiqué que la solide performance commerciale et la dynamique du portefeuille ont conduit la société à relever ses prévisions annuelles pour 2026. Elle a également déclaré que ces résultats renforcent la confiance dans la stratégie axée sur les maladies rares et dans la capacité de la société à gérer simultanément plusieurs produits.

Mises à jour opérationnelles

Jazz se décrit comme une société qui a dépassé son positionnement initial centré sur les troubles du sommeil. Elle se considère désormais comme une entreprise diversifiée dans les maladies rares, avec des points forts en épilepsie, en médecine du sommeil et en oncologie.

• Epidiolex reste le médicament antiépileptique de marque numéro un de la société.
• Xywav demeure le seul produit homologué pour l’hypersomnie idiopathique.
• Zepzelca s’oriente vers la maintenance en première ligne, tandis que l’activité en deuxième ligne décline progressivement.
• La société a indiqué que son empreinte commerciale dans l’oncologie rare a contribué à soutenir le lancement de ZYHERA.

La direction a également évoqué l’acquisition d’Actio Pharmaceuticals, qui a apporté ABS-1230, un programme ciblant l’épilepsie liée au gène KCNT1. Jazz a précisé que cette opération s’inscrit dans son cadre stratégique dédié aux maladies rares et dans son focus sur les pathologies à fort besoin médical non satisfait.

• L’épilepsie liée à KCNT1 touche environ 2.500 patients diagnostiqués aux États-Unis, avec une prévalence similaire à l’étranger.
• Les patients peuvent présenter des formes extrêmement sévères de la maladie, avec 100 crises ou plus par jour.
• Les tests génétiques pour KCNT1 font souvent partie du bilan d’épilepsie pédiatrique, ce qui peut faciliter l’identification des patients.
• La société a indiqué que le lancement est prévu dans un à deux ans, sous réserve de la finalisation de l’accord.

Jazz a indiqué avoir finalisé plusieurs acquisitions au cours des 18 derniers mois, notamment Saniona, Chimerix, AbCellera et Actio. La direction a précisé que la société dispose d’un bilan solide pour continuer à réaliser des opérations, en particulier dans l’épilepsie, le sommeil et l’oncologie, mais qu’elle est également ouverte à des actifs dans les maladies rares en dehors de ces domaines principaux, à condition qu’ils aient dépassé le stade de la preuve de concept.

La société a également indiqué qu’elle utilise de manière plus large l’intelligence artificielle et l’analyse de données dans l’ensemble de ses activités.

• L’IA est utilisée dans les fonctions financières, commerciales et cliniques.
• L’équipe commerciale a créé un groupe dédié à l’expérience client, qui s’appuie sur l’IA et des outils d’analyse de données.
• Des modèles prédictifs sont en cours de développement pour identifier les patients à risque d’arrêt de traitement.
• Des systèmes de recommandation d’actions prioritaires sont en cours de construction pour aider les équipes de vente à interagir plus efficacement avec les médecins.
• Jazz a indiqué vouloir améliorer simultanément les résultats pour les patients et l’efficacité opérationnelle.

Lancement de ZYHERA et plan de développement

Une grande partie des discussions a porté sur ZYHERA, également connu sous le nom de zanidatamab, qui a récemment obtenu l’approbation de la FDA en première ligne dans l’adénocarcinome gastrique métastatique et gastro-œsophagien (GEA). Jazz a précisé que l’autorisation couvre les patients PD-L1 positifs et PD-L1 négatifs, supprimant ainsi la nécessité de réaliser un test PD-L1.

• La société a indiqué que le schéma thérapeutique en triplet, associant ZYHERA à une chimiothérapie et une immunothérapie, a démontré un bénéfice de survie globale supérieur à 2 ans.
• Un schéma en doublet est également disponible pour les patients ne pouvant pas recevoir d’immunothérapie.
• Jazz anticipe une adoption rapide, car environ 90 % des prescripteurs se recoupent avec ceux du lancement précédent dans le cholangiocarcinome (BTC).
• Un code J permanent est déjà en place, ce qui devrait faciliter le remboursement.
• La direction a indiqué qu’elle ne s’attend pas à des différences majeures dans l’adoption entre les patients Medicare et les patients couverts par une assurance privée.

Jazz a relevé son estimation des ventes maximales de ZYHERA à 3 à 5 milliards $, en hausse par rapport aux prévisions précédentes. La direction a indiqué que le GEA représente une part importante de cette opportunité, mais pas la totalité.

• Le cancer du sein devrait devenir le principal contributeur à long terme.
• La société étudie également ZYHERA dans le cancer colorectal et le cancer du poumon non à petites cellules.
• Une étude de phase III dans le cancer du sein métastatique devrait livrer ses résultats au second semestre 2027 ou début 2028.
• Jazz mène également des études dans le cancer du sein précoce et d’autres types de tumeurs.

La direction a indiqué qu’elle considère ZYHERA comme un potentiel standard de soins dans les cancers exprimant HER2, et que le lancement actuel dans le GEA constitue la priorité à court terme. La société a précisé que le chiffre d’affaires trimestriel sera le principal indicateur du succès du lancement.

Expansion d’Epidiolex

Epidiolex a continué d’afficher une forte croissance au cours du trimestre, avec une hausse de 16 % du chiffre d’affaires et de 14 % des volumes à l’échelle mondiale. Jazz a indiqué que la marque reste un pilier de son activité dans l’épilepsie et dispose encore d’un potentiel d’expansion.

• La société a déposé une demande pour une formulation en gélules destinée à améliorer la commodité et la tolérance pour les adultes utilisant de grandes quantités de solution orale.
• Jazz a indiqué que la gélule pourrait attirer de nouveaux patients adultes et contribuer à convertir les utilisateurs existants de la solution orale.
• Quatre études de phase III ont été lancées : dans les encéphalopathies développementales et épileptiques, l’épilepsie myoclonique juvénile, le syndrome de Lennox-Gastaut chez l’adulte et les crises à début focal.
• La société a indiqué qu’un accord de règlement sur un ANDA a prolongé l’exclusivité jusqu’à la fin des années 2030, lui offrant la possibilité d’investir dans de nouvelles études.

Jazz a indiqué que les soins de longue durée pour adultes constituent un axe de croissance important, notamment parce que de nombreux patients atteints du syndrome de Lennox-Gastaut restent non diagnostiqués ou sans diagnostic précis. La société a également mentionné que son programme de soutien JazzCares aide les patients à rester plus longtemps sous traitement.

Xywav et concurrence sur le marché du sommeil

Xywav est resté un produit performant, avec une croissance de 13 % au cours du trimestre et 525 nouveaux patients nets. Jazz a indiqué que la formulation à faible teneur en sodium du médicament continue de le différencier des génériques à haute teneur en sodium et des nouveaux agonistes de l’orexine.

• Environ deux tiers des nouveaux patients provenaient de l’hypersomnie idiopathique.
• Jazz a indiqué que seulement 9.000 des 37.000 patients diagnostiqués avec une hypersomnie idiopathique sont sous traitement.
• La société estime que la population non traitée est encore plus importante, car de nombreux patients restent non diagnostiqués.
• Xywav demeure le seul produit homologué pour l’hypersomnie idiopathique.

La direction a indiqué que les agonistes de l’orexine pourraient ralentir le rythme auquel certains patients se tournent vers Xywav, mais qu’ils ne devraient pas provoquer un abandon massif chez les utilisateurs actuels de Xywav. La société a également précisé que les payeurs pourraient exiger une thérapie par étapes via les médicaments orexinergiques avant d’approuver Xywav, ce qui pourrait affecter la croissance du nombre de nouveaux patients.

Points saillants de la séance de questions-réponses

Lors de la séance de questions-réponses, la direction est revenue sur plusieurs thèmes : l’exécution du lancement, l’accès au marché et le plan de croissance global de la société.

• Pour ZYHERA, la société a indiqué que le chiffre d’affaires trimestriel sera le signe le plus clair de la progression dans le GEA.
• La direction a précisé que la communauté médicale connaît déjà bien les données cliniques, notamment dans les centres académiques et en oncologie communautaire.
• Elle s’attend à ce que la croissance initiale la plus forte provienne du schéma en triplet, soutenu par les données de survie chez les patients PD-L1 positifs et négatifs.
• Sur la composition des ventes de ZYHERA, la direction a indiqué que le GEA est important à court terme, mais que le cancer du sein devrait devenir le principal contributeur à terme.
• Pour Epidiolex, la société a indiqué que la gélule devrait favoriser à la fois les nouveaux démarrages et la conversion depuis la solution orale, sans toutefois fournir d’estimation de croissance précise.
• Pour Xywav, la direction a indiqué que le principal défi n’est pas la perte de patients actuels, mais les éventuels retards dans le cheminement des nouveaux patients à travers le parcours thérapeutique.
• Pour Actio, la direction a indiqué que l’acquisition s’inscrit dans la stratégie de maladies rares de la société, car elle cible une pathologie sévère avec peu d’options thérapeutiques.

Interrogée sur le développement de l’entreprise, Jazz a indiqué qu’elle explore un large éventail d’opportunités, sans limite géographique, mais qu’elle reste principalement intéressée par des actifs correspondant à son expertise dans les maladies rares et à son infrastructure commerciale. La société a précisé qu’elle peut envisager des opportunités en phase précoce, en phase avancée, sous forme de licences ou d’acquisitions, selon les actifs.

Conclusion

Jazz Pharmaceuticals a quitté le sommet avec un message clair : sa stratégie axée sur les maladies rares porte ses fruits, mais la prochaine étape dépend de l’exécution en oncologie et d’une discipline continue dans l’allocation du capital.

Les lecteurs peuvent consulter la transcription complète ci-dessous pour plus de détails.

Cet article a été généré et traduit avec l’aide de l’IA et revu par un rédacteur. Pour plus d’informations, consultez nos T&C.