[단독] 쿠싱병·페닐케톤뇨증…‘대체제 없는’ 희귀·난치질환 치료제, 공급 차질 4년째

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최근 이어지는 필수 의약품 공급 차질 탓에 희귀·난치성 질환 환자의 치료 중단 위험이 커졌다는 우려가 나온다. 정부가 서둘러 통합 관리 체계를 마련해야 한다는 지적이다.

국회 예산결산특별위원회 소속 정태호 더불어민주당 의원실이 식품의약품안전처(식약처)에서 제출받은 자료에 따르면, 2022년부터 2026년 6월까지 최근 4년간 발생한 의약품 공급 중단 및 부족 건수는 총 1328건으로 집계됐다. 특히 환자의 생명과 직결되는 희귀의약품의 공급 차질 건수는 105건에 달했다. 연도별 희귀의약품 공급 차질 건수는 2022년 36건, 2023년 23건, 2024년 16건으로 소폭 감소세를 보였으나, 지난해엔 23건으로 다시 반등했고 올해 상반기(1~6월)에도 7건이 추가로 발생하며 불안정한 수급 상황이 이어지고 있다.

국가가 환자 치료를 위해 안정적인 공급을 보장해야 하는 ‘국가필수의약품’으로 지정된 희귀질환 치료제에서조차 원료 수급 불균형, 제조사 사정, 낮은 수익성 등을 이유로 수급 불안이 잇따르고 있다. 대체약물이 거의 없는 희귀질환의 특성상 공급 중단은 곧 실제 치료 중단으로 이어질 위험이 클 뿐 아니라, 일부 환자에게선 단 며칠간의 약물 투여 중단으로도 증상을 급격히 악화시키거나 생명을 위협할 수도 있다.

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구체적인 사례를 살펴보면, 2022년 초 당시 쿠싱병 치료제 ‘시그니포주’, 페닐케톤뇨증 치료제 ‘5-에이치티피캅셀’ 등이 희귀의약품 공급 차질 품목으로 보고됐다. 반복적으로 공급 차질과 부족이 발생한 사례도 확인됐다. 혈액암 합병증 및 고요산혈증 예방·치료에 쓰이는 주사제인 ‘패스터텍’, 소아 급성 림프구성 백혈병 환아의 면역 부작용 시 사용하는 필수 항암제 ‘에르위나제’, 희귀 유전성 효소 결핍 질환인 폼페병 환자에 대한 효소 대체 치료제인 ‘마이오자임’, 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 환자의 기능 장애 진행을 지연시키는 ‘라디컷’ 등도 이 기간 두 차례 이상 공급 중단·부족으로 보고됐다.

국가필수의약품으로 지정된 희귀·난치성 질환 치료제에서도 공급 차질이 발생하기도 했다. 타이로신혈증 치료제인 ‘니티시논’, 뮤코다당체침착증 치료제 ‘라로니다제’, 루게릭병 치료제 ‘덱스트로메토르판·퀴니딘’ 및 ‘리루졸’ 등이다. 이 중 라로니다제를 성분으로 하는 ‘알두라자임주’는 2022년 6월 식약처 희귀의약품으로 분류된 상황에서 ‘행정상 문제’를 사유로 공급 부족이 보고됐다.

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정부도 희귀·필수의약품의 만성적인 수급 불안을 해소하기 위한 제도 개선에 나서고 있다. 최근 식약처는 ‘생산·수입·공급 중단 등의 보고 대상 의약품 보고 규정’을 개편했다. 공급 중단 보고 시점을 기존의 공급 중단 예정일 60일 전에서 180일 전으로 대폭 앞당기고 1개월 이상 공급이 정지될 때 별도로 보고하도록 ‘공급 부족 보고 의무’를 신설한 것이 골자다. 또한 ‘국가필수의약품 안정공급 협의회’를 확대·개편하는 약사법 개정안이 오는 11월 시행될 예정이다.

정태호 의원은 “희귀·난치성 질환 환자들에게 의약품은 단순한 치료제를 넘어 유일한 생명선과 같다”며 “정부는 보고 시점 조기화에 그치지 않고, 국외 의존도가 높은 희귀의약품의 국산화와 위탁생산 지원, 국가필수의약품 선제적 비축 체계 구축, 지방 권역 거점 의료기관 육성을 통한 의료 접근성 개선 등 희귀·난치성 질환 환자의 삶의 질을 보듬는 통합적 관리 체계를 조속히 마련해야 한다”고 지적했다.