Jazz Pharmaceuticals en la cumbre de Citigroup: avance en enfermedades raras

El jueves, 10 de septiembre de 2026, Jazz Pharmaceuticals (JAZZ) aprovechó la Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 para presentar una compañía en plena transformación: todavía respaldada por sus franquicias de sueño y epilepsia, pero cada vez más definida por la oncología y las enfermedades raras. La dirección destacó unos ingresos récord, una combinación de productos más sólida y una mayor oportunidad a largo plazo para ZYHERA, al tiempo que reconoció la competencia en el mercado de los trastornos del sueño y la necesidad de ejecutar con éxito el lanzamiento de un nuevo fármaco oncológico.

Conclusiones clave

• Jazz indicó que los ingresos del segundo trimestre de 2024 alcanzaron los 1.200 millones de dólares, su mejor trimestre hasta la fecha, con un crecimiento de doble dígito en todas las marcas principales.
• La reciente aprobación de la FDA para ZYHERA en adenocarcinoma gástrico y gastroesofágico metastásico de primera línea elevó las expectativas de ventas máximas hasta entre 3.000 y 5.000 millones de dólares.
• Xywav y Epidiolex continuaron creciendo a pesar de la presión competitiva, lo que demuestra la resiliencia de la cartera de enfermedades raras de la compañía.
• Jazz está expandiéndose mediante adquisiciones, entre ellas la de Actio Pharmaceuticals, y utiliza herramientas de inteligencia artificial y análisis de datos para mejorar la identificación de pacientes y la ejecución comercial.
• La compañía ve múltiples motores de crecimiento por delante, aunque también afronta riesgos en la ejecución del lanzamiento, dinámicas con los pagadores y competencia en los trastornos del sueño.

Resultados financieros

Jazz informó de que los ingresos del segundo trimestre de 2024 totalizaron 1.200 millones de dólares, un récord para la compañía que la dirección describió como el trimestre más sólido de su historia. El crecimiento de los ingresos fue generalizado, con ganancias de doble dígito en las principales marcas de la compañía.

• Los ingresos de Xywav crecieron un 13% en el trimestre, impulsados por 525 altas netas de pacientes.
• Epidiolex registró un crecimiento de ingresos del 16% y un crecimiento en volumen del 14% a nivel mundial.
• Zepzelca generó más de 100 millones de dólares en ingresos, un 42% más que el año anterior.
• Jazz indicó que entre el 30% y el 40% de los ingresos de Zepzelca en el segundo trimestre procedieron del segmento de mantenimiento de primera línea, que se lanzó en octubre de 2023.

La dirección señaló que el sólido rendimiento comercial y el impulso de la cartera llevaron a la compañía a elevar sus previsiones para el conjunto del año 2026. También indicó que los resultados reforzaron la confianza en la estrategia de enfermedades raras de la compañía y en su capacidad para gestionar varios productos de forma simultánea.

Actualizaciones operativas

Jazz se describió a sí misma como una compañía que ha superado la atención centrada exclusivamente en los trastornos del sueño. Actualmente se concibe como un negocio diversificado de enfermedades raras con fortaleza en epilepsia, medicina del sueño y oncología.

• Epidiolex sigue siendo el medicamento antiepiléptico de marca número uno de la compañía.
• Xywav continúa siendo el único producto autorizado para la hipersomnia idiopática.
• Zepzelca avanza hacia el mantenimiento de primera línea, mientras que el negocio de segunda línea disminuye gradualmente.
• La compañía indicó que su presencia comercial en oncología de enfermedades raras contribuyó a respaldar el lanzamiento de ZYHERA.

La dirección también abordó la adquisición de Actio Pharmaceuticals, que incorporó ABS-1230, un programa dirigido a la epilepsia por KCNT1. Jazz señaló que la operación encaja en su marco de enfermedades raras y en su enfoque en condiciones con alta necesidad médica no cubierta.

• La epilepsia por KCNT1 afecta a unos 2.500 pacientes diagnosticados en Estados Unidos, con una prevalencia similar fuera del país.
• Los pacientes pueden presentar una enfermedad extremadamente grave, con 100 o más convulsiones al día.
• Las pruebas genéticas para KCNT1 suelen formar parte de los estudios de epilepsia pediátrica, lo que puede facilitar la identificación de pacientes.
• La compañía indicó que el lanzamiento está previsto en uno o dos años, pendiente del cierre de la operación.

Jazz señaló que ha completado varias adquisiciones en los últimos 18 meses, entre ellas Saniona, Chimerix, AbCellera y Actio. La dirección indicó que la compañía cuenta con la solidez financiera necesaria para seguir realizando operaciones, especialmente en epilepsia, sueño y oncología, aunque también está abierta a activos de enfermedades raras fuera de esas áreas principales si están más allá de la prueba de concepto.

La compañía también indicó que está utilizando la inteligencia artificial y el análisis de datos de forma más amplia en toda la organización.

• La inteligencia artificial se emplea en funciones financieras, comerciales y clínicas.
• El equipo comercial ha creado un grupo de experiencia del cliente que utiliza herramientas de inteligencia artificial y datos.
• Se están desarrollando modelos predictivos para identificar a pacientes en riesgo de abandonar el tratamiento.
• Se están construyendo sistemas de mejor acción siguiente para ayudar a los equipos de ventas a relacionarse con los médicos de forma más eficaz.
• Jazz indicó que desea mejorar los resultados de los pacientes y la eficiencia al mismo tiempo.

Lanzamiento y plan de desarrollo de ZYHERA

Gran parte del debate giró en torno a ZYHERA, también conocido como zanidatamab, que recientemente obtuvo la aprobación de la FDA para el adenocarcinoma gástrico y gastroesofágico metastásico de primera línea, o GEA por sus siglas en inglés. Jazz indicó que la ficha técnica abarca tanto a los pacientes con PD-L1 positivo como a los PD-L1 negativo, eliminando la necesidad de realizar pruebas de PD-L1.

• La compañía señaló que el régimen de triple terapia, que combina ZYHERA con quimioterapia e inmunoterapia, mostró más de 2 años de beneficio en supervivencia global.
• También está disponible un régimen de doble terapia para los pacientes que no pueden recibir inmunoterapia.
• Jazz espera una adopción rápida porque aproximadamente el 90% de los prescriptores coinciden con los de su lanzamiento anterior en colangiocarcinoma (BTC).
• Ya existe un código J permanente, lo que debería facilitar el reembolso.
• La dirección indicó que no espera diferencias significativas en la adopción entre los pacientes de Medicare y los de seguros privados.

Jazz elevó su estimación de ventas máximas para ZYHERA hasta entre 3.000 y 5.000 millones de dólares, por encima de las expectativas anteriores. La dirección señaló que el GEA representa una parte considerable de esa oportunidad, pero no la totalidad.

• Se espera que el cáncer de mama se convierta en el mayor contribuidor a largo plazo.
• La compañía también está estudiando ZYHERA en cáncer colorrectal y cáncer de pulmón no microcítico.
• Se espera que un estudio de Fase III en cáncer de mama metastásico ofrezca resultados en el segundo semestre de 2027 o principios de 2028.
• Jazz también está llevando a cabo estudios en cáncer de mama en estadio temprano y otros tipos de tumores.

La dirección indicó que ve a ZYHERA como un posible estándar de atención en los cánceres con expresión de HER2, y que el lanzamiento actual en GEA es la prioridad a corto plazo. La compañía señaló que los ingresos trimestrales serán la principal medida del éxito del lanzamiento.

Expansión de Epidiolex

Epidiolex continuó registrando un fuerte crecimiento en el trimestre, con un aumento de ingresos del 16% y un crecimiento en volumen del 14% a nivel mundial. Jazz indicó que la marca sigue siendo una parte fundamental de su negocio de epilepsia y aún tiene margen para expandirse.

• La compañía presentó una solicitud para una formulación en cápsulas destinada a mejorar la comodidad y la tolerabilidad para los adultos que utilizan grandes cantidades de solución oral.
• Jazz indicó que la cápsula podría atraer a nuevos pacientes adultos y también ayudar a convertir a los usuarios actuales de la solución.
• Se han iniciado cuatro estudios de Fase III: en encefalopatías del desarrollo y epilépticas, epilepsia mioclónica juvenil, síndrome de Lennox-Gastaut en adultos y crisis de inicio focal.
• La compañía indicó que un acuerdo de ANDA extendió la exclusividad hasta finales de la década de 2030, lo que le da margen para invertir en nuevos estudios.

Jazz señaló que la atención a largo plazo de adultos es un área de crecimiento importante, en parte porque muchos pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut permanecen sin diagnosticar o carecen de un diagnóstico claro. La compañía también indicó que su programa de apoyo JazzCares ayuda a los pacientes a mantenerse en tratamiento durante más tiempo.

Xywav y la competencia en el mercado del sueño

Xywav mantuvo un sólido rendimiento, creciendo un 13% en el trimestre y sumando 525 pacientes netos. Jazz indicó que la formulación baja en sodio del fármaco sigue diferenciándolo de los genéricos con alto contenido en sodio y de los nuevos agonistas de la orexina.

• Aproximadamente dos tercios de las nuevas altas de pacientes procedieron de la hipersomnia idiopática.
• Jazz indicó que solo 9.000 de los 37.000 pacientes diagnosticados con hipersomnia idiopática están en tratamiento.
• La compañía cree que la población sin tratar es aún mayor, dado que muchos pacientes permanecen sin diagnosticar.
• Xywav sigue siendo el único producto autorizado para la hipersomnia idiopática.

La dirección indicó que los agonistas de la orexina pueden ralentizar el ritmo al que algunos pacientes pasan a Xywav, pero no se espera que provoquen un cambio masivo entre los usuarios actuales de Xywav. La compañía también señaló que los pagadores pueden exigir una terapia escalonada a través de los fármacos de orexina antes de aprobar Xywav, lo que podría afectar al crecimiento de nuevos pacientes.

Aspectos destacados del turno de preguntas

En el turno de preguntas y respuestas, la dirección volvió sobre varios temas: la ejecución del lanzamiento, el acceso al mercado y el plan de crecimiento en general de la compañía.

• En relación con ZYHERA, la compañía indicó que los ingresos trimestrales serán el indicador más claro de tracción en GEA.
• La dirección señaló que la comunidad médica ya conoce bien los datos clínicos, especialmente en los centros académicos y en la oncología comunitaria.
• Espera que el mayor crecimiento inicial provenga del régimen de triple terapia, respaldado por los datos de supervivencia tanto en pacientes PD-L1 positivos como negativos.
• Sobre la combinación de ventas de ZYHERA, la dirección indicó que el GEA es importante en este momento, pero que el cáncer de mama debería convertirse en el mayor contribuidor con el tiempo.
• En cuanto a Epidiolex, la compañía señaló que la cápsula debería ayudar tanto a los nuevos inicios de tratamiento como a la conversión desde la solución oral, aunque no ofreció una estimación de crecimiento precisa.
• Sobre Xywav, la dirección indicó que el principal reto no es la pérdida de pacientes actuales, sino los posibles retrasos en la incorporación de nuevos pacientes a través de la vía de tratamiento.
• Sobre Actio, la dirección indicó que la adquisición encaja en la estrategia de enfermedades raras de la compañía porque se dirige a una condición grave con pocas opciones de tratamiento.

Ante una pregunta sobre desarrollo corporativo, Jazz indicó que está explorando un amplio abanico de oportunidades, sin límites geográficos, pero que sigue mostrando mayor interés en activos que se ajusten a su experiencia en enfermedades raras y a su infraestructura comercial. La compañía señaló que puede considerar oportunidades en fases tempranas, tardías, de licencia y de adquisición, según el activo.

Conclusión

Jazz Pharmaceuticals abandonó la cumbre con un mensaje claro: su estrategia de enfermedades raras está dando resultados, pero la siguiente etapa depende de la ejecución en oncología y de la disciplina continua en la asignación de capital.

Los lectores pueden consultar la transcripción completa a continuación para obtener más detalles.

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